目前，全球已知罕见病超过7000种，我国患者约2000万，长期面临“难诊断、少药用”的双重压力。对这个群体的用药保障，已成为观察医药创新能力与医疗公平的重要指标。针对罕见病药物研发投入高、回报不确定的行业难题，国家药监局近年持续推出配套政策。通过“鼓励创新、加快引进、临时进口”三条绿色通道，我国罕见病药物审评审批效率明显提高。数据显示，2025年获批的48个药物中，21个为临床急需的境外新药，17个为国内自主研发创新药，10个通过临时进口渠道用于患者治疗。制度优化让戈谢病、庞贝氏症等过去缺乏有效治疗手段的患者，能够更快用上国际新疗法。
罕见病患者人数相对不多，但每一条生命都同样需要被看见和守护。国家药监局通过制度完善与政策优化，加速罕见病用药可及，推动以患者需求为导向的改革落地。面向未来，随着创新通道继续畅通、社会力量更广泛参与、保障政策更精准落实，我国罕见病患者有望获得更稳定、更可及的医疗支持，这也将成为完善医疗卫生体系、推进健康中国建设的重要一环。