广东开出了国内创新药的第一张处方，这下子，梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的患者总算有了更精准的治疗办法。那个住在华南地区、名叫陈女士的60多岁老太太，“心病”磨了她好多年，稍微走快点或者爬个楼就喘不过气来，严重的时候还会头晕、胸口发紧。为了治病，她在广东的好些家医院跑过，最后在广东省人民医院心血管内科确诊是oHCM。这病挺吓人，会有猝死或者心衰的危险。 到了3月17日，第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平®，也就是阿夫凯泰片，在广东省人民医院被开出了全省的第一单。这是个中国“全球首发”的新药，意味着广东的患者能用上最新的疗法了。 广东省医学会心血管病学分会的主任委员、广东省人民医院心内科的荆志成教授说，肥厚型心肌病（HCM）有很强的遗传性，对青少年和运动员来说是猝死的大麻烦。其中有三分之二是预后不好的梗阻性病例。左心室流出道压差（LVOT-G）升得越高，病情就越严重。跟非梗阻性的患者比起来，梗阻性的死亡率翻倍了。所以咱们现在必须要抓紧搞出更及时有效的办法来。 以前对付这种病主要靠吃药或者做手术，但都有不少难处。荆志成教授提到手术技术难度大、有并发症风险，再手术的概率也不低；而老药只能缓解症状，不能治根。 现在情况不一样了，第二代的心肌肌球蛋白抑制剂出了力。广东省人民医院心内科副主任医师何旭瑜教授觉得这种药特别关键。他说现在不光得治症状，还得针对发病的机制来下药。因为LVOT-G每升高20毫米汞柱，死亡和心脏移植的风险就跟着涨了24%。 何旭瑜教授拿着《中国心肌病综合管理指南2025》和III期研究的数据给咱们讲：“给安慰剂的效应校正好之后，这个药能在两周内把LVOT-G降20毫米汞柱，12周降48毫米汞柱，24周能降50毫米汞柱。而且跟别的药打架的风险低。” 除了治病，规范化管理也很重要。何旭瑜教授说这是个全程管理的事儿，从一开始筛查到以后的长期照护都得跟上。现在新药用上了，“快诊快治”变得容易多了，也能更好地衔接后续的管理。 荆志成教授最后展望说：“从新药落地、技术进步到管理完善，中国防治这种病正变得越来越规范、精准、一体了。”广东省心血管病研究所打算联合各方力量组建广东省心肌病管理中心。 给老百姓看病就是咱们这些医护人员的头等大事儿。南方都市报的记者王道斌采写了这条新闻。