2021年，在北京儿童医院工作的胡晓霞接触了一个孩子，他们从山东赶到北京，因为身患“儿童软骨发育不全”，父亲每三个月就得飞海南给孩子买药，胡晓霞心里很不是滋味。这些患者如果身体条件不允许长途奔波，只能选择不安全的境外代购。既然北京是医疗资源这么集中的地方，为什么不能建立一个让大家用上药、吃得起药的地方呢？ 她想到了北京天竺综合保税区，那里是口岸，又是开放试验区，还能保税备货。她找到中国罕见病联盟和顺义区政府商量，提出要在这里弄一个罕见病药品保障先行区。想法得到了国务院和北京市人大的支持。2023年11月，国务院正式批复同意建立先行区。2024年初，胡晓霞提交了具体的建议：针对患者需要终身服药的特点，把一些首次获批的境外药直接备案小批量备货。 政府部门效率很高，马上就联系了她一起商量细节。北京儿童医院直接启动了采购进口流程。负责审批的北京市药品监督管理局和卫生健康委员会给开了绿色通道。就在2024年春节假期期间还加班加点。最后只用了40天就把那对双胞胎需要的伏索利肽批下来了。 这一对孩子成了首批受益者。这个例子不光救了急，也证明了大家协同办事行得通。 胡晓霞是人大代表，也是科园信海公司的总经理。她把工作中遇到的困难变成了履职的动力。从2021年的海南经历开始，她一路坚持下来。她觉得解决这个问题得用政策和区位优势。 这次的案例不仅体现了人大代表密切联系群众的做法，还展示了一种有效的模式：先调研再提建议，部门联动快速落实，最后把好处送到百姓手里。 北京市罕见病药品保障先行区的建立是地方政府和人大代表一起努力的结果。未来还要继续完善医疗保障体系，让阳光照到每一个角落。希望更多地方能借鉴“北京经验”，让“病有所医、药有所保”的承诺变成现实。