各位听我说，2018年，咱们国家把全身型重症肌无力给纳入了首批罕见病目录。虽然这让患者们看到了希望，但实际上治疗方案以前基本就靠激素和免疫抑制剂，效果虽好副作用也大，很多人虽说治好了病，脸上却肿成了好几十斤，连生理期都没了。 6月25日，北京这边的中国罕见病联盟和北京罕见病诊疗与保障学会联合搞了个活动，叫2025重症肌无力关爱月。他们把898名患者和79名医生的数据给摆出来了，搞了个《重症肌无力治疗满意度调研报告》。结果特别有意思，嘴上说满意的人有74.2%，但实际难受的达到了43.2%，这就是典型的“心口不一”。 北京协和医院神经科的主任医师管宇宙在这个时候接受了中新网记者张尼的采访。他觉得以前咱们光盯着新药开发，不太在意病人以后怎么过日子。现在不一样了，大家都开始重视长期管理和生活质量了。他给记者解释说，医生平时光看症状指标，像激素引起的脸肿、没了生理期这种心理压力很难在短时间内发现。 北京医院神经内科的殷剑主任也说了，现在早就不是用激素冲击的时代了。新出来的生物靶向药已经改变了治疗框架体系。他表示只要规律用药，既能稳住疗效又能把副作用降到最低，这就叫“双达标”。 管宇宙最后还说，以前大家手里没多少像样的数据，只有医生的总结或者患者自己瞎琢磨。这回调研的数据特别宝贵，能给以后怎么改善医疗质量、提高病人生活质量提供很好的指引。他强调说，重症肌无力是个病程很长、容易复发的病，严重影响了大家的日常生活、社交甚至工作。所以咱们得赶紧行动起来。