问题——从临床价值到商业化回报仍有“鸿沟”。基因治疗面向重大疾病与罕见病，具备一次给药、长期获益的潜力，但产业长期受制于研发周期长、制造工艺复杂、质量体系门槛高，以及临床与审评节奏不确定等因素。尤其是罕见病患者规模有限、突变类型分散，使“单病种、单突变”的研发模式回报波动较大，进而影响社会资本的持续投入。
中国基因治疗产业正处在从政策驱动走向市场驱动的关键阶段；制度优化正在降低产业化门槛，技术创新提升企业竞争力，资本回暖为发展提供资金支持。从罕见病到常见病、从单一载体到多元技术、从股权融资到国际授权，产业生态持续完善。随着更多管线进入临床转化与注册阶段，基因治疗有望加速走向真实临床应用，为患者带来可衡量的健康获益，并为中国生物医药产业打开新的增长空间。