你知道吗？最近中国第一张治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的创新药处方开出了。首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心首席专家贾继东教授就是那个开处方的人。PBC是一种慢性自身免疫性肝病，以前可能大家都不怎么了解，但现在大家应该更重视它了。它是罕见病中的常见病，每10万人里就有20.5个人患病。PBC这个病挺隐蔽的，早期症状不明显，很多人容易忽视或者误诊。贾继东教授说，严重的瘙痒可不是小事，它会让人睡不好觉，皮肤受损，国外甚至把它列为肝移植的独立指征。如果不治疗好，这个病会发展成肝硬化、肝功能衰竭，出现腹水和消化道出血这些严重并发症。 贾继东教授提到，新的药物Seladelpar能够一石二鸟。它既可以改善生化指标，又能缓解70%以上患者的顽固性瘙痒。这个药适用于那些熊去氧胆酸（UDCA）治疗效果不佳的患者。UDCA是PBC的一线治疗药物，但有些患者吃了没反应或者不能耐受。这次Seladelpar被引入国内市场，填补了UDCA治疗后仍需优化方案的空白。它通过多靶点作用机制控制疾病进展，给患者带来了希望。这个创新药是我国罕见病领域特别是自身免疫性肝病精准治疗向前迈出的一大步。从提升疾病认知到普及规范诊断再到引入靶向治疗，我国正在构建一个完善的PBC全程管理链条。 未来随着更多创新疗法涌现和经验积累，“沉默”的肝病患者有望被及早发现并有效治疗。这对提高生活质量、延缓疾病进展有着重要意义。我们期待更多这样的突破出现！