在我国约2000万罕见病患者群体中,儿童软骨发育不全患者长期面临特效药供给不足的困境。
伏索利肽作为全球首个针对该病症的靶向治疗药物,其引进使用直接关系到患儿的生长发育质量。
然而受制于进口药品的特殊监管要求,此类药物往往面临审批周期长、流通环节多等现实难题。
面对这一民生痛点,北京市率先在天竺综保区试点建设罕见病药品保障先行区,创新推出"保税备货"监管模式。
该政策允许未在国内注册的特需药品在海关特殊监管区域内存储,经医疗机构申请后定向配送。
与此同时,天津自贸试验区同步开通临床急需进口药绿色通道,形成政策叠加效应。
此次药品跨区域调配的成功实施,凸显出三方面制度创新价值:其一,通过保税仓储与临床需求精准对接,将药品通关时间压缩50%以上;其二,建立京津两地药监、海关、卫健部门的协同监管机制,确保用药安全;其三,由科园信海公司构建的专业冷链物流网络,实现药品从保税仓到临床的"门对门"配送。
值得关注的是,这已是该药品保障体系第三次成功实践。
自2024年首次在北京儿童医院投入使用后,2025年又延伸至河北秦皇岛医疗机构。
此次天津案例的落地,标志着京津冀地区初步形成罕见病药品"1小时配送圈"。
据相关部门透露,该模式未来将向海南博鳌乐城、上海浦东新区等医疗特区复制推广。
从更深层次看,这种区域协同机制打破了传统药品流通的地域壁垒。
通过建立"企业集中备货+多地灵活调配"的共享模式,不仅显著降低医疗机构库存压力,更使偏远地区患者能够平等获取优质医疗资源。
数据显示,采用新机制后,罕见病患者的平均候药时间已从原来的6个月缩短至2周。
伏索利肽从顺义发出、流向津门的过程,深刻反映了当前我国在深化医疗改革、优化医疗保障体系中的创新实践。
通过政策协同、区域联动、制度创新,我们正在逐步破解罕见病患者用药难的问题,这不仅体现了以人民为中心的发展思想,更彰显了自贸试验区在推动高质量发展中的重要作用。
随着京津冀医疗保障网络的不断完善和扩展,我们有理由相信,越来越多的罕见病患者将获得更加公平、可及的医疗保障,这也将成为健康中国建设的重要组成部分。