国家药监局批准的首款长效生长激素给儿童生长迟缓的治疗

把365次的天天打针折腾给弄没了,换成一年只要打52次,这是国家药监局刚批准的首款长效生长激素给儿童生长迟缓的治疗带来的好消息。本来儿童因为缺少内源性的生长激素,个子长得比同龄人慢,还可能把代谢功能搞乱。以前只能靠每天打一针短效的来治,虽然效果不错,但太折腾孩子和家长了,很多孩子因为受不了这种痛苦而半途而废。这次新药利用了技术把天然生长激素变成脂肪酸的衍生物,让它能和血浆白蛋白结合住,这样药效就能存得久一点。靠着这种办法,它把半衰期给延长了,用药频率也就大大降低了。在全球做的多中心临床试验里证明,它的效果和传统的日制剂差不多,安全性也没问题。 孩子不用每天害怕打针了,家属照顾起来也轻松多了。医生们也能更好地管理长期治疗。国家药监局这次是看了REAL 6研究的数据才批准的。这个研究让110个没治过的孩子用上了药,结果发现他们一年长高了11厘米。以前是在海南博鳌乐城先行区“先行先试”给一部分病人用了,现在正式获批就能让更多中国孩子用上它了。这让我国的儿童罕见病治疗水平和国际接轨了。专家觉得这药的不良反应跟一般毛病差不多,安全方面不用太担心。 以后预计会有更多的创新疗法出来帮助孩子。“健康中国”的战略就是要让科技成果变成老百姓的健康福祉。等医保、医药、医疗这几样东西联动改革深入了以后,咱们国家的儿童健康服务体系肯定会越来越好。