问题——临床急需与罕见病用药保障长期面临"时间差"与"供给缺口"。一方面，部分药品境外已上市但境内尚未获批，患者治疗窗口期紧迫；另一上，罕见病患者群体分散、用药规模小、供应链要求高，加上跨境通关、存储运输、院内使用管理等环节复杂，容易造成药品获取不稳定、成本较高等现实难题。如何在依法合规前提下加快引进、提高可及性，成为提升医疗服务能力的重要课题。
罕见病药品进口便利化的推进，反映了我国医药产业从追求规模向追求质量转变的新阶段；通过政府部门、医疗机构、企业的协同创新，北京正在建立一套系统化、制度化的解决方案，既满足了患者的临床需求，也为跨国药企提供了更加开放、便利的营商环境。这种政策创新的示范效应将更推动我国医药产业的国际竞争力提升，让更多罕见病患者受益于全球医药创新成果。