脊髓脊膜膨出是脊柱裂中最严重的类型，属于神经管畸形疾病。该病源于胚胎早期脊柱发育过程中神经管闭合不全，导致脊髓和脊膜组织向外膨出，暴露于羊水环境中。患儿出生后通常面临终身瘫痪、膀胱肠道功能障碍、脑积水等严重并发症——需要长期多学科医疗干预——给患儿、家庭和社会造成沉重的健康与经济负担。 传统胎儿期手术虽然能够降低脑积水发生率、改善部分运动功能，但其原理仅限于对脊柱缺损的机械性闭合，无法逆转已经发生的脊髓神经损伤。这个根本性局限决定了多数患儿术后仍无法独立行走，治疗效果难以令人满意。医学界长期以来一直在寻求既能修复缺损又能促进神经再生的创新性治疗方案。 胎盘来源间充质干细胞因其独特的生物学特性而逐渐成为解决这一难题的重要突破口。相比其他干细胞来源，胎盘源干细胞具有无致瘤性风险、免疫原性低等优势。更为关键的是，这类干细胞能够分泌多种神经营养因子、抗炎因子和抗凋亡因子，同时具备强大的免疫调节功能，可以促进神经突起生长、保护受损神经元，为受伤的脊髓组织提供全方位的保护与修复。 此前的动物实验研究为临床应用奠定了坚实基础。在羊胎儿模型中，研究人员将胎盘源干细胞与细胞外基质复合物应用于胎儿期脊髓脊膜膨出的修复，结果显示动物的运动功能显著改善，膀胱肠道功能得以恢复。这些令人鼓舞的前期数据为首次人体临床试验开展提供了科学依据。 CuRe试验是一项I期、首次人体、单中心、单臂临床研究，于2021年6月至2022年12月期间纳入6名孕妇，胎儿孕周均在24周至25周之间。所有患儿的脊髓脊膜膨出缺损位于胸腰段，MRI影像确认存在后脑疝，染色体核型正常。研究团队对修复部位的愈合情况、脑脊液漏、感染、异常组织增生及肿瘤形成等安全指标进行了全面评估。 研究结果令人欣喜。6例胎儿均成功完成手术，术中未出现并发症，胎盘源干细胞与细胞外基质复合物顺利应用于缺损部位。所有新生儿均通过剖宫产分娩，中位孕周为34周5天。虽然1例早产儿因呼吸窘迫综合征需要插管治疗，但所有婴儿出院时均无需家庭氧疗，整体恢复状况良好。 最为重要的是，所有患儿出生时修复部位完整无缺，未出现脑脊液漏、感染或异常组织增生。术后2周内的MRI检查显示，所有患儿的后脑疝均完全逆转，这是以往单纯手术治疗难以实现的效果。更为令人欣慰的是，出院前均无需进行脑积水分流手术。截至2025年8月的随访数据表明，未出现任何与干细胞对应的的伤口并发症。与既往MOMS试验的历史数据相比，本研究中患儿的基线特征具有可比性，且未产生额外安全风险，充分证明了干细胞疗法与传统胎儿手术的良好兼容性。 这项研究的深层意义在于首次从人体层面验证了同种异体胎盘源干细胞应用于胎儿中枢神经系统的安全性，从根本上解决了医学界长期以来关于胎儿对异体干细胞耐受性的担忧。这一突破为胎儿期再生医学疗法的临床转化铺平了道路，具有重要的科学价值和临床意义。研究团队已启动后续I/IIa期临床试验，计划纳入35名患者，将继续评估疗法的长期安全性和有效性。
当治疗关口前移至生命起源阶段，人类正在重新定义健康的起点。这项突破表明：应对先天疾病不仅需要后期治疗，更需把握早期修复时机。正如"上工治未病"的古老智慧，现代医学正通过科技创新将其推向新高度。