SciNeuro这家总部位于美国马里兰州洛克维尔的生物技术公司刚刚拿到了一笔5300万美元的投资，资金主要用来加速开发神经退行性疾病的基础治疗方案。尽管公司正忙着研究阿尔茨海默病和帕金森病这类疾病的关键成因，但是给人的感觉是这是个全新的起点，而不是简单的延续。之前还有个针对LRRK2的反义寡核苷酸项目，最近刚拿到了500万美元的研究拨款，这笔钱来自迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会。正是因为这次成功申请到了IND（新药临床研究申请），才让公司更有底气去接触更大规模的融资。不过在大家还没反应过来之前，资金方其实早就暗中布局了。这次出手的是以LAV（Lilly Asia Ventures）和ARCH Venture Partners为主导的几家伙伴。这些钱可不是白给的，是要让公司手里的管线尽快走出实验室的门。 他们有三个战略方向：一是盯着神经血管炎症这块老问题，尤其是大脑血管、免疫细胞和神经元之间的那层界面。这层界面随着年纪增长特别容易出乱子，容易导致血管损伤和神经炎症互相报复。公司手里有个针对Lp-PLA2的项目，这是一种跟血管炎症沾边的酶。只要把这条路堵死了，血管的自我破坏循环就能停下来。第二个方向是针对那些错误折叠的蛋白质带来的麻烦。公司想把那些β-淀粉样蛋白、tau蛋白和α-突触核蛋白这些有毒垃圾赶紧清走。第三个方向是神经免疫和突触这块的机制。SciNeuro有个叫LRRK2的激酶项目正在搞研发，这东西跟帕金森病有直接的遗传联系。 公司的研发模式挺有新意的。他们不只是盯着实验室的数据看，而是把人类遗传学、细胞模型还有模拟大脑的体内系统都整合到了一起。这么做的目的是为了提高临床前研究的准确率。等找到了靠谱的目标后，公司还得把这些发现转化为实际能用的药。他们有一个专有的穿梭平台能帮忙增强药物穿越血脑屏障的能力。这套递送策略要是能成功落实，就能把深脑区域的药物暴露水平提上来。 总之就是这几家来自Lilly、ARCH Venture Partners还有其他的伙伴一起给了5300万美元的融资支持。有了这笔钱之后，他们就能更好地推动手上的项目从发现阶段迈向临床转化的阶段了。虽然现在大家都很关注阿尔茨海默病和帕金森病这两个大项目，但公司实际上是围绕着神经血管炎症、蛋白质病和神经免疫信号这三个机制支柱在做文章。他们手里既有小分子药物也有抗病毒寡核苷酸类的管线，覆盖面很广。 未来的目标是通过基因和人类生物学的方法来选择目标通路。大家都知道在中枢神经系统搞研究难度很大，所以他们要利用所有能利用的资源来提高预测价值。不管是阿尔茨海默病还是血管性痴呆这类血管性疾病，只要能把血管和神经之间的界面给调理好了就能看到效果。当然除了LRRK2之外还有其他靶点在研发中。比如那个专门针对Lp-PLA2的酶类项目就是他们在神经血管炎症方面的重要布局之一。通过调节这条通路就能阻断血管损伤和神经炎症的恶性循环。 至于那些错误折叠的蛋白质比如β-淀粉样蛋白和tau蛋白还有α-突触核蛋白带来的蛋白病问题也是公司关注的重点之一。在这方面公司主要采用的是增强免疫系统清除能力的方法来解决问题。而在神经免疫和突触生物学方面公司则是想办法恢复免疫反应的平衡并强化突触维持通路中的某些环节。 最后要说的是这次获得的5300万美元融资是建立在之前那笔500万美元研究拨款的基础之上的。正是有了这笔资金作为铺垫才让公司更有底气去吸引像LAV这样的大投资进来一起搞科研与转化工作。