问题——罕见病药企突然离场，用药连续性面临现实考验 多名业内人士和患者组织关注到，锐康迪（北京）医药有限公司已完成清算组备案并进入清算程序，后续将全面中止业务活动，未来无法继续提供产品、服务或业务支持。
该公司进入中国市场以来，围绕内分泌与代谢等领域布局罕见病药物，有产品用于库欣综合征（皮质醇增多症）、肢端肥大症等疾病治疗，并通过部分地方先行先试渠道引入多款临床急需药品。
企业突然清算，意味着已上市产品的在华供应、售后支持、学术推广以及患者援助等环节可能受到影响，正在用药患者的治疗连续性与可负担性因此成为最直接的关切点。
原因——医保谈判结果与商业可持续压力交织，罕见病赛道“高投入、慢回报”特征凸显 从公开信息与患者组织获得的企业回复看，相关药品未能进入国家医保药品目录，是企业作出收缩决策的重要变量之一。
以治疗库欣综合征的磷酸奥唑司他片为例，其在国外上市较早，在国内曾通过特定渠道实现临床使用，后于2025年在中国正式上市，定价明显下调，体现出企业对提升可及性的努力。
但罕见病药物患者规模有限、诊断率与规范化治疗仍需提升，企业在医学教育、患者筛查、市场培育与合规推广等方面投入巨大，若支付端未能形成稳定预期，商业回收周期被进一步拉长，经营压力随之上升。
与此同时，近年来医保目录调整更加强调临床价值、经济性与基金可承受度平衡，谈判机制持续优化、门槛更加清晰。
对企业而言，罕见病药物往往研发成本高、证据积累难度大，国内真实世界数据和长期结局数据需要时间沉淀；在价格与可支付边界收紧的背景下，一旦谈判未达成预期，市场空间迅速受限，进而引发总部层面调整区域战略。
多方信息还显示，企业曾因目录调整预期而扩充团队，谈判结果与资源配置之间出现落差，也加剧了经营决策的“急转弯”。
影响——患者端首当其冲，供应、支付与治疗路径可能出现多重扰动 第一，用药连续性风险上升。
罕见病治疗强调长期、稳定、规范用药，若企业退出导致渠道收缩、库存不足或进口与注册维护中断，患者可能面临“断药”或被迫更换治疗方案的风险。
对部分疾病而言，替代药物未必充足，且换药需要重新评估疗效与不良反应，医疗风险不可忽视。
第二，患者经济负担可能反弹。
此前业内对进入医保后的报销预期较高，一些患者对费用下降形成期待。
一旦未纳入医保且企业同时退出，患者更可能回到高自费状态，甚至因可负担性不足而延误治疗，造成病情加重与并发症风险增加。
第三，临床诊疗与学术支持链条可能受影响。
罕见病诊疗涉及多学科协作与中心化管理，企业在药学信息、用药管理、患者随访等方面往往承担一定支撑角色。
企业离场若缺乏平稳过渡安排，医疗机构在用药教育、患者管理与药品信息更新方面的压力将增大。
第四，对行业信心与创新引入形成外溢效应。
外资或创新型企业进入罕见病领域，通常需要相对稳定的政策预期与支付环境。
个案的收缩若处理不当，可能放大市场对“进入—谈判—退出”的不确定性担忧，不利于更多临床急需药物加速进入。
对策——在坚持价值导向前提下，完善过渡机制与多元支付，守住“不断供”底线 业内人士建议，首先要把患者用药连续性置于优先位置。
对已上市且存在稳定用药人群的药品，应推动企业、渠道与医疗机构建立退出过渡方案，明确库存与供应期限、替代治疗路径、患者随访与不良反应监测等安排，尽量避免出现“突然断供”。
其次，加快罕见病多元支付体系建设。
除医保目录准入外，可结合地方救助、商业保险、慈善援助、专项基金等工具形成组合保障，对高值罕见病药物探索更精细的支付方式与风险分担机制，例如按疗效付费、分期支付、设定适应证人群边界等，提高基金使用效率与患者获得感。
再次，提升罕见病诊断与治疗规范化水平。
通过加强罕见病目录管理、临床路径建设、专病中心协同和真实世界数据积累，持续提高药物临床价值证据质量，为后续评估与谈判提供更坚实基础。
对企业而言，更清晰的证据路径与评审规则，也有助于降低不确定性。
此外，建议有关方面加强对临床急需药品引入与供应保障的制度衔接。
对于具有明确临床价值、替代性不足的药物，可研究更具可操作性的“临床急需—准入评估—支付衔接—供应监管”闭环机制，在坚持依法合规的前提下，减少政策与市场波动对患者端的冲击。
前景——罕见病保障进入“精细化治理”阶段，政策与市场需共同寻找可持续平衡点 从趋势看，罕见病用药保障正从“能不能用上”向“能否长期用得起、用得稳”转变。
医保谈判坚持价值导向与基金可承受度，是制度可持续的必然要求；但罕见病领域患者人数少、单病种负担重，单一支付渠道难以覆盖全部需求，需要更精细的政策组合与更可预期的市场环境。
未来，若能在证据体系、支付方式、供应监管与退出过渡机制上进一步完善，将有助于稳定企业在华长期投入预期，也能更好守护患者的治疗希望。
锐康迪的清算退市是一个令人遗憾的事件，但它也是一面镜子，映照出我国罕见病药物保障体系中存在的问题。
罕见病患者本就面临"药荒"的困境，任何一家企业的退出都可能对他们的生命健康造成直接威胁。
这要求我们在完善医保制度、控制药物价格的同时，更要建立起包容性的、人文化的患者保护机制。
只有在创新药企的可持续发展与患者用药可及性之间找到平衡点，才能真正实现"人民至上、生命至上"的承诺。
当前，相关部门应加快推进罕见病用药保障制度创新，确保类似悲剧不再重演。