【问题】我国罕见病患者长期面临"境外购药周期长""用药成本高"双重困境。
以"儿童软骨发育不全"为例，患者家属需每三月往返海南博鳌取药，部分危重患者更因身体条件限制无法跨省就医。
数据显示，全国罕见病患者超2000万，72%的罕见病用药依赖进口，平均审批周期达14个月。
【原因】究其根源，既有药品进口审批流程复杂、保税政策未充分衔接医疗需求等制度性因素，也存在罕见病患群体分散、市场回报低导致的药企投入不足问题。
胡晓霞代表在调研中发现，北京虽具备优质医疗资源和保税区功能，但政策协同不足，导致"患者追着药跑"现象长期存在。
【对策】2023年起，胡晓霞联合中国罕见病联盟提出"三步走"方案：一是依托天竺综保区"两区"政策优势建立药品保税仓库；二是对已审批药品实施备案制管理；三是推动医疗机构与海关建立"白名单"快速通道。
该建议获国务院批复后，北京市药监局、卫健委等部门成立专项工作组，将伏索利肽审批环节从7个压缩至3个，实现"申报—通关—临床"全流程40天完成。
【影响】新机制运行半年来成效显著：患者用药成本降低30%，北京儿童医院等5家医疗机构纳入首批试点，累计为17种罕见病药品建立保税储备。
前述双胞胎患者家庭不再需要赴琼取药，年节省交通费用超2万元。
更关键的是，该模式为肺动脉高压等危重患者争取了宝贵治疗时间。
【前景】专家指出，北京探索具有全国示范意义。
下一步需完善三方面：建立跨省市用药协作网络，扩大医保覆盖病种范围，引入商业保险补充支付。
据悉，上海市已派调研组赴京学习经验，国家卫健委正研究将"北京模式"纳入《罕见病诊疗保障指导意见》修订内容。
罕见病用药保障是一道检验治理精度的民生题。
把患者的焦虑、时间与奔波成本，转化为制度的效率、服务的温度与长期的可持续供给，需要持续的政策创新与跨部门协作。
以全链条打通为抓手，让临床急需药品更快、更稳地抵达患者手中，不仅回应了小众群体的迫切需求，也为完善公共卫生与医疗保障体系提供了更具示范意义的探索路径。