在这个生命科学和技术深度融合的当下,中国搞出的一项科研突破,给远在瑞典的罕见病患儿家庭送去了希望。最近,深圳理工大学合成生物学院、中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所的连祺周教授团队,靠着国家投资7亿元建设的合成生物重大科技基础设施这台“超级机器”,成功把一种基因疗法用到了瑞典的异染性脑白质营养不良症患儿爱玛身上。术后看她的运动能力明显改善了,这事儿不光是给一个人看病,更是中国合成生物学从实验室走到临床上的一个大标志。 这种病以前没药治,特别惨,因为基因突变导致身体缺一种关键的酶,脑子就慢慢坏了。连祺周团队用的是“基因修饰自体造血干细胞移植”技术,说白了就是把患者自己的干细胞拿出来修修补补,再输回去让它干活,从根子上拦住病情发展。这可是目前基因治疗的最高级玩法。 但要把这个想法变成安全的治疗手段可太难了,尤其是得在成亿的细胞里挑出那几个修好了的干细胞。这就好比大海捞针,传统的手工干根本不行。好在连祺周团队有个强大的靠山——国家合成生物重大科技基础设施。这可是“十四五”时候咱们国家重点搞的大工程,总投入超过7亿元,由中国科学院深圳先进技术研究院牵头建的。这台“生物制造岛”是全球最大、最自动化的全链条平台之一,里边摆满了各种自动化设备。机械手在那儿倒液,微流控系统高速筛选细胞,AI算法还在算数据优化参数。 以前做实验得花好几周的时间才能干完的活儿,现在只要几天甚至更快。连祺周教授说:“它把过去靠人力、慢得要命还容易出错的步骤都给搞定了。”算下来能把实验通量提升个十到百倍,省钱又省力。 深圳这地方眼尖,早就看到了合成生物学这行是未来的金矿。在“十四五”规划里就开始布局了,光明科学城那边建起了从源头创新到产业转化的全链条体系。“十五五”期间又出台了不少优惠政策来保发展。 这次成功治好了瑞典的小孩,说明咱们国家以前在基础研究上的投入是有用的。这也证明咱们在生命科学这块已经有能力跟国际上掰手腕了。 从实验室发现了啥、国家造了台“国之重器”、再到真能救人命,这就是一次跨越国界的生命接力赛。 未来呢?随着这些“超级机器”越转越快、创新环境越来越好,中国科技肯定能为解决全球健康难题出更多好主意。