我国糖尿病患者数量庞大，1型糖尿病患者因胰岛功能衰竭需终身依赖胰岛素注射维持生命；此群体不仅承受长期治疗的身心负担，还面临肾衰竭、失明等严重并发症。传统胰岛移植虽然有效，但供体极度匮乏，难以惠及更多患者。如何实现胰岛组织的规模化再生，成为全球医学界亟待突破的瓶颈。近日，海军军医大学第二附属医院殷浩教授团队与中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员团队联合攻关，在国际学术期刊《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》发表研究成果，为这一难题提供了新方案。传统干细胞诱导分化技术从“多能干细胞”出发，需经过多个复杂步骤逐步形成功能成熟的组织器官，周期长、流程繁琐，还容易混入未分化细胞，存在肿瘤风险。研究团队创新建立“基于内胚层干细胞的技术体系”，以内胚层干细胞而非多能干细胞作为起点，分化方向更明确，只向胰腺、肝脏等特定目标细胞分化。相比传统方法，新技术将分化步骤精简为两步，生产周期由40天缩短至14天，效率显著提高。更关键的是，内胚层干细胞在体内不会无限增殖，从根本上降低了肿瘤风险。基于这一全球领先的体外定向分化技术，团队成功构建“再生胰岛E-islet”产品，用于治疗胰岛功能严重受损或衰竭的糖尿病患者。此次发表的临床研究记录了三例1型糖尿病患者的治疗情况，分别实现世界首例自体再生胰岛移植、中国首例异体再生胰岛移植，以及世界首例儿童患者再生胰岛移植。其中最长病例已实现临床治愈超过26个月，患者恢复胰岛功能、实现血糖自主调控并脱离胰岛素，长期血糖水平得到改善，并有效避免了并发症的发生与进展。目前该疗法需配合免疫抑制治疗以克服1型糖尿病的自身免疫复发问题，因此现阶段主要用于病情较重的患者。研究团队正在探索利用基因编辑技术开发第二代通用型产品，以规避自身免疫攻击，减少或无需免疫抑制治疗，未来有望适用于所有1型糖尿病患者。基于该成果的自主知识产权产品“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”已于2025年4月和2026年1月先后获得中国和美国的新药临床试验批件，成为全球唯一同时获批中美两国IND的再生胰岛药物。临床试验目前在开展，进展顺利。近年来，上海将细胞与基因治疗作为未来产业前沿赛道，通过实施行动方案、布局专项、筹建市级重点实验室等举措，为罕见病、血液病及神经系统疾病等领域的原始创新提供支撑。目前上海已集聚超过200家细胞与基因治疗前沿技术企业，占据全国涉及的产业链的三分之一，形成了良好的创新生态。
再生胰岛移植的进展反映了我国在前沿生物医学领域的系统创新能力。只有坚持临床需求牵引、基础研究突破与产业转化联合推进，才能让更多重大疾病治疗从“可控”走向“可治”，为健康中国建设提供更坚实的科技支撑。