问题——长期以来，1型糖尿病患者因自身免疫反应破坏胰岛β细胞，胰岛素分泌能力明显下降甚至衰竭，只能终身依赖外源胰岛素控制血糖。该病多见于儿童和青少年，家庭长期管理负担重，且面临急慢性并发症风险。胰岛移植被视为恢复内源性胰岛功能的重要方式，但受供体稀缺和移植资源有限影响，难以覆盖庞大患者群体，推广空间受限。 原因——除供体胰岛紧缺外，传统多能干细胞定向分化胰岛的流程往往环节多、周期长，效率与稳定性波动较大，并存在异常增殖等安全隐患；移植方式也需要在安全性与创伤之间权衡。更重要的是，1型糖尿病本质上是免疫对应的疾病，即使补充新的胰岛细胞，如何避免免疫系统再次攻击，决定了疗效能否长期维持。 影响——中国科学院分子细胞科学卓越创新中心与海军军医大学第二附属医院联合开展的探索性临床研究，首次将自体与异体干细胞再生胰岛分别植入3名1型糖尿病患者体内。随访结果显示，术后血糖控制逐步稳定，患者停止使用外源胰岛素，提示“重建胰岛功能”和“摆脱胰岛素依赖”这两项长期被认为难以跨越的目标，在临床层面获得初步验证。相关成果发表于《柳叶刀·糖尿病和内分泌学》，为全球1型糖尿病细胞治疗研究提供了新的临床证据。业内认为，该进展有望缓解供体短缺对移植治疗的限制，并为后续形成可复制、可放大的治疗工艺打下基础。 对策——在技术路径上，研究团队将分化起点锁定为“内胚层干细胞”，采用更精简的定向分化与短期纯化流程，将体外制备“胰岛样结构”的周期压缩至约14天。相比以往耗时数月、步骤繁复的方案，该路线有望提升生产效率与一致性；同时，由于分化后的细胞不再持续增殖，理论上可降低成瘤风险。在移植方式上，再生胰岛通过肝门静脉微量灌注植入体内，相较传统开腹手术更微创，有助于缩短恢复时间、降低并发症发生率。移植后约6至8周出现胰岛素分泌效应，并带动血糖曲线改善，提示再生胰岛可在体内更成熟并参与代谢调控。需要注意的是，考虑到1型糖尿病的自身免疫背景，研究仍需配合免疫抑制治疗以降低复发风险；如何在维持疗效与减少药物副作用之间取得更好的平衡，仍是下一步重点。 前景——基于该平台开发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet01）”已获得中国与美国的临床试验许可，拟用于胰岛功能严重受损或衰竭的1型糖尿病患者，相关Ⅰ期临床试验正按方案推进。面向更大范围应用，业内主要关注三点：其一，免疫抑制或免疫调控策略仍需优化，探索更安全、长期负担更低的方案；其二，规模化生产与质量控制体系需经严格验证，确保产品在功能、纯度与安全性上的批间一致性；其三，必须持续补充长期随访数据，完整呈现复发率、并发症变化、生活质量等关键终点。随着这些环节逐步成熟，再生胰岛有望从探索性治疗走向更规范的临床路径，为患者提供更接近生理状态的血糖控制选择，并推动我国在细胞治疗与再生医学领域形成可持续的转化能力。
这项源自中国实验室的原创技术，为缓解“胰岛供体荒”提供了新的路径，也显示出再生医学在代谢性疾病治疗上的实质进展。当干细胞来源的再生胰岛开始在体内承担起胰岛功能，糖尿病治疗的目标与边界正在被重新定义。面向重大健康难题，基础研究与临床转化需要持续共同推进，也需要科研团队在长期投入与关键技术突破中保持定力与耐心。