问题——创新药“进得了目录”却难“用得上、用得起”；近年来，我国创新药研发势头强劲，获批数量显著增长，国产创新药占比持续提升，对外授权交易金额创下新高。医保支付体系优化、新版医保目录实施、商业保险创新药目录发布等措施，为创新药从研发到临床应用提供了更多支持。然而，部分已纳入医保或具备支付路径的创新药医疗机构仍面临“进院慢、开药难”的问题，尤其是高值疗法如细胞与基因治疗，患者个人负担依然较重，影响了实际可及性。 原因——支付结构、考核机制与供需匹配存在多重制约。首先，支付结构不均衡。创新药费用主要由基本医保承担，商业保险占比偏低，患者仍需自付较高费用。对动辄数十万甚至上百万元的治疗项目，即便有补充保险，家庭经济压力依然巨大。其次，医院端顾虑较多。受医保总额预算、药占比等考核指标限制，部分医院对高价创新药引入持谨慎态度，担心影响考核结果，导致药品落地速度不一。此外，创新价值与支付方式衔接不足。一些新疗法虽疗效显著，但缺乏足够的真实世界数据支持和完善的风险共担机制，支付端也缺少精细化的分层工具，限制了其规模化应用。 影响——既关乎患者健康，也影响产业信心与创新方向。对患者来说，创新药可及性不足可能延误治疗时机，尤其对肿瘤、罕见病患者至关重要。对企业而言，若创新药难以实现稳定放量与合理回报，将削弱长期研发投入的动力，阻碍产业从“跟跑”向“领跑”转型。全国政协委员、复旦大学上海医学院副院长朱同玉指出，创新药进入医保或商保体系能大幅提升患者可及性；对企业来说，虽然价格有所下降，但“以价换量”有助于扩大市场覆盖，加速研发成本回收，形成多方共赢的良性循环。他还强调，医保不仅是支付方，也能成为创新的推动力——通过分析医保积累的临床数据，可以挖掘未满足的临床需求，为研发提供方向。 对策——需在准入、支付、进院与使用端协同发力，推动从“可报销”到“可获得”。一是完善多层次保障体系，提升商业保险作用，探索与基本医保互补的分层支付机制，减轻患者负担。二是优化医院考核机制，确保目录内药品快速落地。针对临床必需、疗效明确的创新药，可调整总额预算和绩效考核规则，避免“能报不能用”。三是建立更灵活的支付方式。对高值疗法可尝试按疗效付费、分期支付或风险共担模式，提高支付精准性。四是加快审评审批与临床转化。监管部门可针对具有全球潜力的创新产品提供更灵活的支持，推动药械协同发展。 前景——政策与产业双重机遇下，关键在于打通“最后一公里”。规划纲要草案多次提及创新药发展，明确要求完善医保支持机制、优化创新药目录、扩大商业保险覆盖范围。业内普遍认为，我国创新药已进入加速期，但要从数量增长转向质量提升，仍需在原创靶点发现、关键技术突破和临床证据完善各上持续努力。随着支付体系成熟、数据应用深化以及审评效率提高，创新药惠及患者的广度和深度有望继续提升。
生物医药已成为大国竞争的重要领域，中国既要保持全球最大临床试验基地的优势，更需培育从“跟跑”到“领跑”的创新能力。解决“最后一公里”难题不仅是支付问题，更是深化医改的综合考验。正如肿瘤早筛技术让“一滴血验癌”成为现实，唯有制度创新与技术创新并重，才能让14亿人真正受益于医药进步的成果。