2025年3月1日这天，《上海市医疗保障条例》正式落地，里头特意把鼓励社会力量来搞罕见病诊治研究给写进去了。上海浦东新区人大正在上海市人大的指挥下，忙着做相关立法调研。黄鸣建议调研得围绕两条主线走：第一是以患者为中心，把从预防、诊断、治疗到护理这一套全生命周期的权益都给理清楚；第二是既要解决药械进口方便的问题，还得使劲鼓励药企去搞新药研发。 早在2013年，上海就琢磨出了“多方共担”这一招，算是最早破解高值药保障难题的方案了，后来浙江、江苏等地都跟着学。九三学社成员、原上海市政协常委黄鸣说，现在上海虽然有好多救助机制了，但还是缺个整体性的协调机构。 她觉得设立专项基金的大好处在于能给患者提供稳定的保障。钱要是到位了，怎么用好才是关键。她想了个点子，让基层弄个像社区事务受理中心那样的“一门式”或“一窗式”服务机构，让患者第一时间就能申请基金帮忙，这制度才算真正落实了。 关于怎么具体运作这基金还有能管什么范围，黄鸣提出了特别实用的“一窗式”构想。更关键的是，她觉得这个基金得像个大枢纽一样，把沪惠保、基本医保、少儿住院基金这些分散的资源都给整合起来；这样一来，原本单打独斗的政策就能形成一股合力，保障效果也就更大了。 对于眼下的立法摸索周期，黄鸣觉得应该先“基金先行”、再“立法补充”。她说基金本身就是给立法添砖加瓦的，得先把它建立起来运作起来，不断总结经验凑共识。这是个从无到有的过程，通过先试试水的办法，让基金的探索能为以后的立法提供宝贵的实操例子。 黄鸣还建议政府用“双轮驱动”的法子来造个好生态：一边是直接发政策的大力支持，比如加快审批流程、给药物集采开绿色通道；另一边是用奖励性政策来引导企业、协会和公益组织多出力多担当。大家配合着搞数据统计和多方支付的探索，一起把长效机制给搭起来。 第19个国际罕见病日眼看就要来了，专家们都说要把罕见病的事儿给解决了得靠大伙儿一块儿使劲儿。中新网上海2月24日电（记者 陈静）。“我们的最终目标啊，”上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员黄国英24号说，“就是希望靠全社会的努力，帮着他们（患者）真正回到社会里去，当回家里人。” 罕见病不光是个看病的问题，更是个挺深的社会和民生大事。这事儿得靠多方力量一起托举着办才行。上海市罕见病防治基金会的理事长黄国英指出，罕见病的救助跟平常病的救助不太一样。平时病的患者能算出多少人来帮忙；但要是遇到罕见病患者，那可就难说了。 很多时候得用高价的好东西，有时候还得吃上一辈子药。所以花钱那是个长期的事儿。基金会除了调动社会上的爱心力量外，还得一直干这些活儿：搞科普宣传、研究立法、教医护人员和老百姓都得懂点罕见病的知识才行。 黄国英拿戈谢病打比方说：现在这种病是有药能治的。只要把酶替代疗法给用足量、用够疗程，就能把患者受损的脏器给逆转回来。前提就是必须一直吃药。可是药价特别贵。要是延误了治疗后果就严重了：脏器会坏、骨头会变弯甚至有生命危险。 要是损伤太严重了就算以后再用药也回不到正常人的状态了。所以得早期就开始治、一直治着才能保住命和健康。 记者了解到，“万分之一的遇见”这个公益科普活动，是基金会跟媒体从2021年开始搞的第五届了。这既说明他们在这个领域深耕了多年，也是“上海温度”不断升温的证明。 黄国英觉得患者们是在用生命和时间赛跑。他说：“这个群体需要大家都来关注一下。”现在新药一直在冒出来，政策也在变完善保障机制也越来越成熟了。 以前是把梦想挂在嘴边喊喊的事，现在离现实越来越近了。面对罕见病的挑战，上海从来没停下过脚步探索。 早在2013年他们就用“多方共担”这一招给全国探了条路子出来了。 现在国家医保目录也在常态化调整着呢一批高价药通过谈判进了医保里了这大大减轻了患者的负担。 另外普惠型的商业保险也普及开了给患者家庭又加了一道安全锁。 不过有些年治疗费用很高还得长期吃甚至要终身吃的药患者还是没钱付的很艰难啊！