嘿，你听说了没？日本厚劳省刚刚批准了两款iPS细胞疗法上市，这可是全球首例呢。2月19日，这个部门的专业部会正式点头，同意给这两款用诱导多能干细胞（iPS）开发的再生医疗产品“附条件、附期限”的早期生产销售许可。也就是说，虽然它们还没拿到完全的批准，但已经可以进行商业化应用了。 这两款产品分别针对两种重大疾病：一个是治疗重症心力衰竭的“ReHeart”，另一个是治疗帕金森病的“Amipri”。“ReHeart”是由大阪大学孵化的Cuorips Inc.开发的。这个疗法把由iPS分化成的心肌细胞做成片状结构，直接移植到患者心脏表面。这些细胞移植后会分泌细胞因子等物质，促进新生血管生成，修复受损心肌组织，从而改善心脏功能。从2020年到2023年，在大阪大学附属医院等4家医疗机构里，给8名患者做了临床试验。结果显示所有人症状都有改善，也没发现癌变什么的大问题。 另一个“Amipri”是住友制药搞出来的，用来治帕金森病。这个疗法把iPS分化成的神经前体细胞移植到患者脑内，补充因疾病减少的多巴胺神经元。帕金森病就是因为分泌多巴胺的神经细胞越来越少引起的退化性疾病，症状包括手抖、行动慢、走路不稳等。现在日本大概有29万这种病人，全世界超过1000万人。在京都大学做的那次试验中，2018年到2021年间给6名患者评估效果时发现，有4个人情况明显好转了，有些甚至不需要日常辅助了。 这两款产品获批可不是无条件的，而是按照日本为了加速再生医疗落地而设立的“附条件、附期限批准制度”审查通过的。说白了就是允许在少数案例基础上推定疗效、提前上市。企业还得在7年内补充更多临床数据来证明有效和安全才行。其实早在之前也有6款产品通过这个制度拿了早期批准，不过后来有2款因为没效果撤回了申请，剩下4款还在收集数据。 回想起来这一路走来真不容易啊！最早在2006年京都大学的山中伸弥教授团队才成功从小鼠细胞里制备出iPS细胞。这20年间从基础研究到临床探索再到产业转化经历了太多波折了。这次获批标志着iPS技术终于迈出了实用化的一大步。