原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，虽然进展缓慢但危害不容忽视，已被列入我国《第二批罕见病目录》。该病早期症状不明显，多数患者通过体检或肝功能检查才被发现，部分确诊时已出现胆汁淤积或肝纤维化，增加了治疗难度。若不及时干预，PBC可能发展为肝硬化甚至肝功能衰竭，并伴随消化道出血、腹水等严重并发症，导致医疗负担加重。
首张处方的开具不仅是新药应用的突破，更表明了我国医药卫生体制改革的成效。在健康中国战略指导下，构建高效的罕见病用药保障体系，平衡创新与可及性，将成为未来政策制定的重点。这需要政府、企业、医疗机构等多方协作，共同推动从"治病"向"防病"的转变。