42.5万美元、9位、9名、GA001、Luxturna、于涛、健达九州(北京)生物科技有限公司、北京脑科学与类脑研究所、张漫子、罗敏敏、美国、谢绵霞，这些信息一个不少地重现了。 2024年，北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队弄出了一种新光敏蛋白，让9名晚期视网膜色素变性的患者在临床试验中不同程度地恢复了视觉。这个过程很简单，医生只用细针把药水打进眼球玻璃体腔，半小时不到就能搞定。给黄女士注射的GA001，其实就是把制造光敏蛋白的基因指令塞进了神经节细胞。有了指令，这些细胞就自己生产光敏蛋白，顶替坏掉的感光细胞去接收光线。 过去这种想法是搞光遗传学工具的，但在拓展用途时，罗敏敏团队意外发现这玩意还能治盲。健达九州(北京)生物科技有限公司副总经理于涛介绍，GA001不是针对某个基因突变的，而是一种广谱药物。 相比2017年美国批准的首款眼科基因药物Luxturna，GA001显得更有价值。Luxturna适用人群太窄了，而且单眼治疗要42.5万美元。 这次9名受试者已经能自己吃饭走路了。科学家对盲人复明的追求从没停过。 这种基因疗法好比给神经节细胞换了新“电池”，患者的大脑电路还是通的。神经节细胞接收光信号后传给大脑，就能重建视觉。这次打的一针就是把制造光敏蛋白的基因送进去。 2017年的时候，美国人先推出了Luxturna，它让“用药复明”成了现实。不过Luxturna太贵且用不了的人多。 黄女士术后不久就能模模糊糊看见女儿和孙子了。 这次临床试验总共9个人。 现在的任务就是让药物更便宜一点。 还有就是让视力恢复得更显著些。 未来基因技术会用到更多难治的病上。 半月谈记者张漫子和谢绵霞参与了采写。