深信生物这家做RNA药的公司最近给美国FDA交了个答卷，说是他们的候选药IN026的临床试验许可拿到手了，这是创星Portfolio里的事儿。别看人家是初创公司，这就把IND申请给批了，接下来他们打算在1期试验里好好看看IN026到底安不安全、耐不耐受，还有在病人体内是怎么代谢的、药效怎么样。这公司说白了就是想搞平台创新，先把技术搞扎实了再说。手里的武器库挺丰富的，有6000多种脂质库和靶向LNP系统，都是自己琢磨出来的。这次的IN026主攻难治性痛风，就是把能降解尿酸的UOX基因送进肝脏表达。靠着这家自主研发的mRNA-LNP平台技术设计得好，这款药很可能变成治痛风的“first-in-class”疗法。为啥难治性痛风这么难治？因为这部分患者不管吃啥降尿酸的药都不行，要么发作不停，要么尿酸死活降不下来。算笔账，到2026年大概有190万病人摊上这事，占了所有痛风患者的3%。“这病对生活质量影响太大了，”Michael Beckert博士说，“现在用的药要么会引发免疫反应，要么效果很快就不行了。我们很高兴IN026能进临床开发阶段，这是打破僵局的一步。”李林鲜博士也提到，“创办公司的初衷就是看好mRNA能解决老毛病。IN026进临床了，咱们就在蛋白替代疗法这块开启新篇章了。”说到优势，深信生物从发现药物到生产是一条线全包了，速度快、本钱花得值。他们的管线还挺长，包括慢性病和免疫疗法什么的。虽然已经融了1.5亿美元了，但他们还在找钱搭伙做更长远的打算。