四川海思科制药有限公司，这个归属于海思科医药集团的子公司，这次把针对补体因子B的HSK39297片给递到了国家药品监督管理局药品审评中心，国家药品监督管理局也就把这份上市申请给受理了。因为这是咱们中国自己搞出来的1类化学新药，所以业界都盯着它的审评进度看。从病人的角度来说，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种挺罕见的病，属于造血干细胞克隆性疾病，患者是因为红细胞膜有缺陷才会在血管里面溶血，最后变成贫血、血栓还有脏器受损。以前，咱们国家的PNH患者一直面临着没药治或者是药太贵买不起的难题。而这次的HSK39297正好是补体因子B（CFB）抑制剂，它专门去靶向补体系统旁路途径上的关键蛋白，这样一来就可以从根子上管住溶血的发生，给病人提供了新的活命路子。 这个药是完全按照国家药品监督管理局对化学药品注册分类的规定来搞的，走的是1类新药的标准流程做的系统性研究。大家看看资料就知道，HSK39297在以前的临床试验里表现出了挺不错的安全和有效数据，它那套全新的机制比起以前那些老办法要强多了。专家们也说了，作为国内第一款进了上市审评阶段的CFB抑制剂，它不仅是把这块技术空白给填上了，也能看出咱们的药企已经不再是简单模仿了，而是真正开始搞创新了。 要是看产业发展这块，最近几年咱们国家在罕见病用药这块的政策力度越来越大。国家卫生健康委员会联合好几个部门发的《罕见病诊疗指南》已经把PNH列进了目录里；负责审批药品的部门也搞出了专门的绿色通道、把流程给优化了不少，好让罕见病新药能快点上市。HSK39297这时候刚好出来赶上了这趟快车。它既响应了国家要提升罕见病防治能力的战略安排，也能让人看到本土药企在搞治疗细分领域这块儿下的功夫有多深。 现在的市场分析也觉得挺好的。随着咱们国家医保体系变得越来越完善，保障罕见病用药的机制也慢慢建立起来了。那些创新治疗药物的市场潜力正在慢慢释放出来。要是HSK39297这次真能批下来上市，不光能让病人有更好的选择；它还有希望通过医保谈判之类的办法让更多人用得起药，这样一来社会效益和产业发展就能良性互动了。 其实搞创新药研发就是看一个国家医药产业有没有核心竞争力的重要标志。这次海思科制药能把HSK39297片的上市申请送上去并且受理了，既是他们长期坚持创新搞出来的阶段性成果；也是咱们国家药品审评审批制度改革改得好的一个具体表现。 以后咱们也能看到更多这种本土原创的药物进医院和老百姓的生活里去用。到那时候，咱们在对付大病和罕见病这一块的自主保障能力就会更强；这也能给“健康中国”这个战略目标增添不少新的科技动力。