3月1日，也就是2026年的第一天，“万分之一的遇见”罕见病公益科普视频画展启动了。左妍记者这天正好参加了这个活动。她觉得在今天这个特别的日子里，我们应该多关注那些鲜活的生命，而不是疾病本身。每一幅画作、每一段影像都展现了罕见病患者积极面对生活、寻找自我价值的决心。今年国际罕见病日的主题是“More than you can imagine”，通过这个主题，更多人看到了这些患者的蓬勃生命力。 国家医保目录动态调整和首版商保创新药目录的推出，让我国罕见病防治事业发展迅速。但还有部分患者面临“有药难用”的困境，很难从生存过渡到生活。所以，如何通过完善制度和多方支付机制来帮助他们稳定治疗、回归社会，成为了当下亟需解决的问题。 黄国英是上海市罕见病防治基金会理事长，也是中华医学会罕见病分会副主任委员。她指出，罕见病不仅是医学问题，更是社会民生问题。每个家庭因为高额药费难以承担经济压力，家长们为了照顾孩子放弃工作，陷入困境。所以我们需要全社会的力量来托举他们。 现在国家医保药品目录常态化调整，一批高值罕见病药通过谈判纳入医保，还有普惠型商业保险作为第二道防线。但对于需要长期、终身用药的患者来说，支付仍然是个痛点。比如戈谢病这种需要酶替代治疗的疾病，一旦断药就会造成不可逆损伤。上海一直在探索解决用药保障的最后一公里问题。 早在2013年，上海就提出了“多方共担”模式来破解罕见病高值用药保障难题。这次活动上提到了2025年3月1日开始实施的《上海市医疗保障条例》，里面明确鼓励社会力量参与罕见病诊治和用药保障工作。这个条例为上海多元化保障体系奠定了法律基础。 现在上海市浦东新区人大正在进行相关立法调研。黄鸣提出专项基金核心价值在于提供制度性稳定保障，她觉得需要整合政府支持、商业保险和慈善救助来建立专项基金。这样可以填补普惠保障之外的真空带。 黄国英认为政府牵头、多方参与是解决民生问题的根本路径。上海市正在依托生物医药产业优势加快布局诊疗、研究、立法和保障等方面工作，打造出适合上海特色的罕见病创新药路径。 通过这些努力，“上海温度”也在不断升温。作为第五届罕见病主题活动的举办方之一的上海浦东新区人大也在关注这个话题。希望未来有更多像“万分之一的遇见”这样温暖人心的活动来支持这个群体。