香港登越药业给我们汇总了RP-L201注射剂，也就是Kresladi Injection的核心信息，有干货没废话。大家常说的Kresladi Injection和RP-L201其实是同一款药，前者是通用名，后者是它的研发代号。平时聊天时说这两个名字都行，它们都是专门用来治疗一种罕见病的基因疗法。 这种药是用慢病毒载体改造的自体基因疗法，主要是给得了严重白细胞黏附缺陷-I型（LAD-I）的人用。这种病是ITGB2基因突变导致的，得了这病的孩子容易被反复感染，很容易死。这个药想通过基因改造把免疫功能变好。 看了最新的全球I/II期临床试验数据，不管是在用药后12个月还是一直随访下来，患者的生存率都能达到100%。感染少了，皮肤和伤口的问题也变好了。大家的反应也不错，就是打针的时候有点轻微的痛感，过一会儿就能好。 现在美国FDA已经把它的生物制品许可申请（BLA）重新收了，定了个PDUFA日期，就是2026年3月28日。FDA还给了这个药再生医学高级治疗（RMAT）、罕见儿科和快速通道这三个指定，欧盟那边也有PRIME和高级治疗药品（ATMP）的指定，两边都拿了孤儿药的资格。 不过要提醒大家，这个Kresladi Injection现在还在研究阶段呢，只能用在临床试验的受试者身上，外面的人不能随便用。所有操作都得有专业的医护团队指导才行。香港登越药业会一直盯着它的动态，有啥最新消息我们也会及时发出来。