角膜营养不良是一种遗传性眼病，患者角膜透明组织逐渐受损，导致畏光、眼痛、视力下降，严重时可能致盲；这类疾病由特定基因突变引发，异常蛋白在角膜内长期沉积，传统治疗难以从根本上解决问题，复发率高、治疗周期长，一直是临床难点。
从跟随创新到引领突破，中国科研团队在基因治疗领域取得了里程碑式的进展，为千万角膜营养不良患者带来了希望，也展现了我国在生物医药领域的原始创新实力。当医学突破获得国际认可，其意义已超越单一技术的成功，成为中国智慧对全球健康事业的实质贡献。未来，如何加速创新成果转化、建立可持续的研发生态，将是产学研各方需要共同探索的课题。