记者从国家药品监督管理局获悉，赛诺菲公司研发的普乐司兰钠注射液已于近日获批在华上市，专门用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征。
该药物的获批上市，标志着我国在罕见病治疗领域取得重要突破。
家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的遗传性疾病，患者因基因缺陷导致脂蛋白脂肪酶功能异常，血液中甘油三酯含量异常升高，通常超出正常水平十倍以上。
这种疾病不仅严重影响患者生活质量，更可能引发致命性急性胰腺炎。
长期以来，我国缺乏针对该疾病的特效治疗药物。
患者只能通过严格控制饮食和加强运动来维持病情稳定，但效果有限且生活负担沉重。
传统降脂药物对于家族性乳糜微粒血症综合征患者几乎无效，甘油三酯降幅仅为25%至50%，远不能满足临床需求。
普乐司兰钠作为小干扰RNA技术的创新应用，通过精准靶向APOC3信使RNA，有效抑制相关蛋白表达，从而恢复脂蛋白脂肪酶活性，促进甘油三酯代谢清除。
全球三期临床试验数据显示，该药物能够使患者空腹甘油三酯水平较治疗前下降80%，同时将急性胰腺炎发生风险降低80%。
在给药便利性方面，患者每年仅需接受四次皮下注射即可维持疗效，大幅提升了治疗依从性。
这种给药方式不仅减轻了患者的治疗负担，也为临床管理提供了更多便利。
复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波院士表示，该药物的获批填补了国内家族性乳糜微粒血症综合征治疗的药物空白，将推动血脂异常疾病管理向更加规范化和精准化方向发展。
首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授指出，这一创新药物的引入有望改变既往单纯依靠生活方式干预的管理模式，为患者带来更好的治疗选择和生活质量改善。
值得关注的是，该药物已于去年12月获得美国食品药品监督管理局针对严重高甘油三酯血症的突破性疗法认定，显示出其在国际医学界的重要地位。
未来，该药物有望扩展应用至更多甘油三酯相关疾病的治疗领域。
赛诺菲大中华区相关负责人表示，公司将继续致力于引入更多创新药物，为我国罕见病患者提供更好的治疗选择，助力健康中国建设目标的实现。
罕见病治疗的进步，往往体现在“把小人群的难题做成大体系的能力”。
从填补治疗空白到推动精准管理，新药获批只是起点。
面向未来，提升早诊率、完善规范化路径、加强真实世界证据积累，才能让创新成果更快更稳地转化为患者可感可及的健康收益，也为我国在高质量医疗服务与创新药物应用方面积累可复制的经验。