2月28日，潇湘晨报·晨视频的记者走访了湖南省儿童医院，获悉该院一口气引进了地夫可特、维托拉生还有伏索利肽这3款罕见病治疗药物，把这一福利直接送到了患儿家门口。为了帮助他们减轻压力，湖南省儿童医院成了全省首家把这三款药物引入临床的机构。诊断难、用药难和保障难是罕见病患儿长期面临的三大难题，有了这些药，杜氏肌营养不良（DMD）患儿和软骨发育不全患儿就不用再为跨省寻药而奔波了。DMD患儿因为肌肉力量逐渐丧失而失去行走能力，甚至影响心肺功能，地夫可特作为口服药物能够改善他们的肌肉力量和运动功能。对于符合基因突变条件的DMD患儿来说，维托拉生提供了新的治疗希望，首批符合条件的患儿已经在湖南省儿童医院成功接受了维托拉生注射。湖南省儿童医院副院长吴丽文告诉记者，“对于这些孩子们来说，时间就是生命。”吴丽文还提到了软骨发育不全这个问题，这种疾病是由FGFR3基因突变引发的骨骼发育障碍性疾病，患儿身材矮小、面容特殊还有多种并发症。以前国内没有针对这种病的药物，很多家庭只能为了寻找救命药而跑遍全国各地。不过现在不一样了，伏索利肽这种临时进口的创新靶向药物已经在湖南省儿童医院获批使用，成为全省首家引入这个药物的机构。这样一来，软骨发育不全患儿就能在家门口享受到精准治疗了。小彦就是一个例子，她等待着注射维托拉生的那一刻。吴丽文还表示：“医院始终把患儿放在中心位置。”每次成功引进新药物都是为了给孩子们更多成长和发展的机会。未来湖南省儿童医院还会持续关注全球罕见病诊疗动态，并积极对接国际前沿技术和药物。在国家政策支持下，医院将努力打通从国际前沿到患儿床边的“最后一公里”。