免疫功能低下患儿面临侵袭性真菌感染的严重威胁，尤其是血液系统恶性肿瘤、造血干细胞移植和实体器官移植患儿。由于免疫力受损，这些患儿更易发生侵袭性曲霉病和毛霉病，这些感染往往致死率和致残率都很高。长期以来，国内儿童患者这上的治疗选择有限，临床需求未能得到充分满足。
儿童用药的发展必须建立在充分证据和严格监管基础上，最终实现临床获益与安全可控；对于侵袭性真菌感染这类高风险并发症，提升药物可及性需要与完善诊疗体系同步推进。只有在规范用药、快速诊断、多学科协作和持续监测的共同保障下，新的治疗选择才能真正改善患儿的生存质量和预后。