2023年11月，经国务院批复，我国在北京天竺综合保税区设立了“罕见病药品保障先行区”，专门负责探索罕见病药物临时进口机制。这个政策使得符合条件的医疗机构可以直接申请使用境外已上市但国内未注册的药物。北京友谊医院凭借其作为国家消化系统疾病临床医学研究中心的优势，成为了这项政策的第一批试点医院。这家医院在肝病诊疗领域经验丰富，因此被选定为先行先试该创新药物的地方。 天竺综保区作为全国首家空港型综合保税区，具有很好的物流和仓储条件，能为药品快速通关和保税存储提供便利。“罕见病药品保障先行区”就是把保税区的这些优势和医疗机构的临床需求、药监部门的监管要求结合在一起的一种制度创新。它想形成一个“政策特区-指定医院-患者”的精准供应链条，在保证安全的前提下，把前沿疗法从国外带到国内患者手中的时间大大缩短。 原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种自身免疫性肝病，属于我国第一批罕见病目录里的病。对一些对传统疗法不敏感的PBC患者来说，病情很可能会恶化到肝硬化甚至肝衰竭的程度，到时候可能只能靠肝移植救命了。因此，找到能够阻止或延缓疾病进展的新治疗方法是非常迫切的需求。此次应用的创新药在国外已经上市多年了，研究显示它对改善指标、缓解瘙痒和延缓疾病进展有潜力。 不过，按照正常的药品注册流程，国际新药想在国内上市通常要花好几年时间。对病情变化快的罕见病患者来说，时间太宝贵了。这次药物的快速引进主要得益于政策创新。北京友谊医院开出了这个创新药物在中国内地的首张处方。第一位用上这药的患者很有希望在症状改善和延缓疾病方面获得临床效果。 目前这个创新药只在友谊医院使用，患者需要通过肝病中心的线下门诊或者互联网医院渠道来就诊，由专科医生评估后开处方。这种“定点医院、定点处方”的做法可以保证药物在专业指导下用在最适合的人身上，也方便集中收集数据为未来正式注册做准备。 这个政策的落地不仅仅是开了一张处方这么简单，它背后是我国为了解决罕见病用药难、用药慢的问题做的一次重要实践。它体现了“以患者为中心”的理念，展现了医疗体系面对特殊群体时的灵活性和责任感。从设立天竺综保区到开出内地首张处方，这条“绿色通道”的成功打通为更多临床急需的创新药加速惠及中国患者提供了可以参考的范例。 未来随着经验的积累和机制的完善，期待有更多前沿治疗手段通过这种模式及时到达急需救治的患者身边。 2023年11月，国务院批复同意在北京天竺综合保税区设立了一个叫“罕见病药品保障先行区”的地方。这个先行区专门研究怎么引进那些国内没注册过、但临床特别急着用的药。北京友谊医院因为是国家消化系统疾病临床医学研究中心，就被选为试点医院来试试这种新机制。 天竺综保区本来就是个保税的地方，物流仓储特别方便。政策部门把这个优势和医院的需求结合起来，想打造一条从政策特区到指定医院再到患者的精准供给链。这样既能保证安全用药，又能大大缩短新药从国外到国内患者手里的时间。 原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种自己身体免疫系统攻击胆管的病，列在我国第一批罕见病名录里。有很多PBC患者对传统治疗没反应或者受不了副作用，病情就会越来越重。 这次用的药在国外已经上市了好几年了，研究数据表明它能改善指标、止痒还能延缓病情恶化。本来按常规流程新药要花好几年才能进国内市场。 对于病情急的患者来说时间就是生命。这次药能这么快用上主要是因为有政策支持。 北京友谊医院在肝病方面很专业，所以被选中给这个新药做临床首试。 天竺综保区有很好的交通条件和保税仓库功能，这些条件让药品通关和存储变得很方便。 这个政策的设立就是要把保税区的优势和医院的需求还有监管要求都融合在一起。 它的目标就是建立一条精准的供应链条：政策特区指定医院患者。 这样做既确保了用药的安全和规范，又让好的治疗手段能更快地到达需要它们的人手里。 现在这个药只能在友谊医院用。患者要去肝病中心看病或者用网上医院挂号看病才行。 医生得先评估一下病人的情况才能开处方。这种“定点医院定点处方”的做法能保证药在专业人士指导下用在对的人身上。 还方便收集数据给以后正式进国内做准备。 这次开出内地首张处方不仅仅是给病人看病那么简单。它背后体现了我们为了解决罕见病用药难题做的努力。 它展示了我们国家的医疗卫生体系在面对特殊人群时很灵活有责任感。 从设区到开出处方这条绿色通道通了以后，就能给更多急需用药的患者带来希望。 以后随着经验多了机制也会越来越好。 我们希望能有更多好的治疗方法通过这种方式及时帮到那些等不到正式上市的病人。