在北京首都机场临空经济区，一项关系到数千名罕见病患者生命健康的工作正在稳步推进。
天竺综合保税区以其创新的制度设计和高效的运作机制，正在成为国内罕见病药品进口的重要枢纽，为患者打开了通往生命希望的大门。
罕见病是一类患病人数少、病情复杂的疾病总称。
据统计，全球已知的罕见病超过7000种，其中近70%的罕见病在儿童时期发病。
这意味着，无数儿童患者及其家庭正面临着疾病的严峻考验。
而我国罕见病药品面临的现状更为严峻：药品种类稀缺，许多特效药仍需依赖进口。
传统进口流程要求完成国内临床试验和注册审批，这一过程往往耗时数年，导致患者确诊后面临"无药可用"或"用不起药"的双重困境。
高昂的药品价格和冗长的审批周期，使许多患儿错过了最佳治疗窗口期，给家庭和社会带来巨大的健康和经济负担。
为着力破解这一难题，天竺综保区将罕见病药品保障作为重点工作，通过一系列创新举措打通了进口药品的全链条通道。
在通关环节，该区采取前置评估、跟踪审评和24小时通关等便利化措施，与天竺海关多部门协同配合，建立了药品进口、存储及交付的全流程服务体系。
同时，综保区汇集全球找药资源，为跨国医药企业提供申报辅导服务，帮助企业对接临床需求，加速国际创新药物进入中国市场。
这些措施的实施效果显著：罕见病临床急需药品目前最快可在42天内进入医院，大大缩短了患者等待时间。
数据充分反映了天竺综保区在罕见病药品保障中的领先地位。
截至2025年，该区罕见病药品累计通关货值达270.43亿元，进口规模居全国首位，有效打通了国外已上市、国内未上市罕见病药品的进口通路。
仅在2025年，天竺综保区就新增获批17个临床急需药械产品，覆盖10家医疗机构，惠及患者约5000人。
这些数字背后，是一个个患者家庭重获希望的故事。
除了在药品进口通道上的创新，天竺综保区更加重视完善多层次的用药保障体系，着力解决患者"用得起"的问题。
2025年，该区推动10款罕见病临床急需药品纳入北京普惠健康保的海外特药险清单，联合中国人保北京市分公司和北京人寿推出全国首批新生儿罕见病公益保险。
这些举措有效降低了患者的用药负担，提高了药品的可及性和可负担性，使更多患者能够获得及时有效的治疗。
罕见病药品保障先行区的建设，不仅直接改善了患者的就医条件，也为产业发展注入了强劲动能。
通过搭建临床急需进口药械绿色通道，天竺综保区已吸引30余家国内外知名医药企业聚集发展。
这种产业集聚效应进一步提升了区域的竞争力。
2025年，天竺综保区医药贸易规模达到1000.93亿元，实现连续三年突破千亿元大关，充分展现了该区在医药健康产业中的重要地位。
面向未来，天竺综保区正在酝酿更大的发展目标。
相关负责人表示，下一步将秉持创新驱动理念，加大保障力度，不断释放政策红利，构筑产业发展新高地。
综保区计划打造集罕见病"筛、诊、治""研、产、贸"一体化的特色产业集群，加快实现从"药品通道"到"产业生态"的能级跃升，助力首都医药健康产业向更高水平和特色化方向发展。
罕见病患者的需求往往“少而急”，检验的是公共治理的精细化水平与制度供给能力。
以先行区为抓手，把通关效率、临床可用与支付保障贯通起来，既是对生命健康权益的回应，也是对医药创新与产业高质量发展的支撑。
让更多“救命药”更快、更稳、更可负担地抵达患者手中，既需要持续的制度创新，也需要更广泛的社会协同，最终形成可复制、可推广的保障经验。