杜氏肌营养不良症是一种X连锁隐性遗传性神经肌肉病，已被列入国家第一批罕见病目录。
这一疾病主要影响男性患者，患儿通常在3岁前出现运动发育延迟，10至12岁丧失独立行走能力，30岁前多因呼吸衰竭或心力衰竭死亡，常伴随智力障碍、学习困难等并发症，给患者家庭带来沉重的身心负担。
当前，伐莫洛龙是国内首个且唯一获批用于治疗该病的药物，能显著改善患者运动功能、延长独立行走时间、降低心肺部并发症发生率，是维持患者生命质量的核心用药。
然而，这一救命药面临的现实困境令人担忧。
该药最新售价为每瓶11900元，根据患者体重每日服用，20公斤体重患者年用药费用达12万元。
更为严峻的是，伐莫洛龙未被纳入2026年《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》，导致济南市现有100多位患者无法享受基本医保报销，用药费用完全由患者家庭独立承担，经济压力极其沉重。
在出席济南市政协十五届五次会议期间，市政协委员、致公党济南市委会副主委、山东大学药学院常务副院长方浩提交了《关于解决杜氏肌营养不良症患者群体用药贵的建议》提案，针对这一社会痛点提出系统性解决方案。
方浩的调研表明，济silon南市现有DMD患者中，能够坚持伐莫洛龙药物规范治疗的人数仅为13人，不足患者总数的12%。
部分患者因无力承担药费被迫放弃或中断治疗，这意味着大多数患者正在承受"有药不敢用"的困境。
患者互助群体的反馈显示，济南本地患者家庭多为工薪阶层，除医药费外，日常还需额外支出康复、诊疗、器械和看护等费用，家庭负担不堪重负。
针对这一现状，方浩建议从四个方面入手破解难题。
首先，强化"齐鲁保"兜底功能，提高伐莫洛龙报销比例。
目前，全国多地普惠保险已将该药报销比例提升至50%至70%。
北京市普惠健康保将报销比例提升至65%且不设起付线，广东省惠州市惠医保提升至70%，江苏、安徽、福建等省市一级惠民保报销比例均远高于济南市的10%。
由于DMD患者人数少，提升报销比例对惠民保运转影响微乎其微，却能在社会层面产生良好口碑效应，进一步增强投保吸引力。
建议将"齐鲁保"中伐莫洛龙专项报销比例提高至50%以上，并执行0元免赔额政策，同时优化报销流程，纳入"一站式结算"范围。
其次，多渠道发力，构建多元慈善公益帮扶机制。
罕见病救治保障是衡量社会文明程度的重要标志。
建议由民政部门牵头，会同市红十字会等单位设立DMD患者帮扶基金，整合社会慈善资源，对患者自费部分给予二次补贴。
鼓励爱心企业、社会组织定向捐赠，形成"基本医保+普惠保险+慈善帮扶"的多层次保障体系。
同时推出公益服务平台，为患者家庭提供用药咨询、报销指导、心理疏导等服务。
再次，推进早筛早查，提升罕见病识别与诊治能力。
据统计，DMD发病率约为每3500名新生男婴中有1例，我国DMD患者预计约7万人。
建议济南市卫生部门将DMD基因检测纳入公共服务项目，推进基层医务人员早期筛查与诊疗培训，编制标准化诊疗指南，配备必要检测设备，对低收入家庭实行免费检测，实现早筛早诊。
最后，推动政策协同与药企联动，从源头降低价格。
药品出厂定价高是用药贵的重要源头。
建议由政府部门推动，建立与伐莫洛龙经销企业的常态化沟通协商机制，引导企业出台济南地区专项价格优惠等惠民举措，从源头降低用药成本。
这四方面建议形成了从预防、治疗、保障到成本控制的完整闭环，体现了系统性、科学性和可操作性。
罕见病患者人数不多，却最能检验城市治理的精度与社会文明的厚度。
破解“有药不敢用”，不仅是降低一项药费，更是通过制度创新与社会协同，为脆弱群体筑起可持续的保障防线。
以更强的兜底、更快的发现、更顺的流程、更广的支持网络，让每个家庭在面对疾病时都有可依靠的公共力量，是现代城市公共服务应有的方向。