肝衰竭救治面临三大难题:时间窗口短、病情进展快、有效治疗手段有限。急性肝衰竭及慢加急性肝衰竭患者常出现凝血功能障碍、胆红素升高和多器官衰竭风险,短期死亡率高。虽然肝移植是根治手段,但供体长期紧缺,许多患者等待中错失救治机会。如何在关键时期提供稳定、可控的肝功能支持,成为临床亟待解决的问题。 西京医院团队探索了"基因编辑器官+体外生命支持"的新模式。研究由窦科峰院士团队主导,联合中山大学第一附属医院、空军军医大学唐都医院及对应的企业共同开展。研究采用六基因编辑医用供体猪肝脏,通过常温机械灌注设备构建体外肝脏循环系统,与患者体外连接。治疗期间,猪肝暂时承担解毒、合成和代谢功能,患者自身肝脏保留在原位,属于"体外辅助支持"而非传统器官移植。 这项研究的核心在于三个上的协同:首先,通过多基因编辑降低免疫和凝血风险,使异种器官与人体血液接触更加安全可控;其次,将该技术定位为"桥接治疗",强调其临时支持作用,为患者肝脏恢复或等待移植争取时间;再次,通过闭环灌注和精细监测,对温度、压力、氧合和抗凝等参数进行严格控制,维持离体肝脏的生理活性。 治疗过程中猪肝灌注和胆汁分泌情况良好,设备运行平稳。经过66小时的治疗,患者胆红素、转氨酶、凝血酶原活动度等指标持续改善,随后解除体外灌注。目前患者生命体征平稳,各项指标趋于正常。 这项探索的意义体现在两个层面。在临床救治上,我国每年因急性或慢加急性肝衰竭住院的患者数量庞大,短期风险高。若该模式在更大范围的研究中验证了安全性和有效性,将为重症肝衰竭患者提供更便利的"临时替代方案",在供体短缺的现实下,大幅提升临床救治能力。在技术路径上,体外灌注相比直接移植具有更强的可控性,可在可逆、可撤除的框架内评估器官功能和风险,降低永久移植的不确定性,为临床转化提供了更稳妥的路线。 推进此类研究需要系统性支撑。业内人士指出,异种器官研究涉及生物安全、伦理审查、临床准入和长期随访等多个环节,必须在严格规范下进行。一要加强从供体动物培育、病原筛查到器官制备的全链条质量控制,确保来源可追溯、过程可监管;二要完善多学科协作机制,将重症医学、麻醉、移植、感染控制和工程技术纳入统一的临床决策体系;三要规范采集和公开临床研究数据,形成可复核、可比较的证据体系,为后续多中心研究奠定基础。 随着基因编辑、器官保存和体外循环技术的进步,"异种器官体外支持"有望在终末期器官衰竭救治中形成可复制的临床方案,与现有人工肝、血液净化等手段形成互补。下一步的重点是以患者获益为导向,在严格监管和审慎评估下,扩大样本、延长观察、明确适应证和禁忌证,逐步回答"哪些患者最受益、支持多久更安全、如何降低并发症"等关键问题,推动从"个案突破"走向"体系化应用"。
异种器官移植的成功突破标志着现代医学在重症救治中的重要进展。我国科研团队在此前沿领域的成就充分说明了基础研究与临床应用的结合力量,也展现了中国医学科技的自主创新能力。随着更多临床案例的积累和技术的完善,基因编辑器官与体外生命支持相结合的模式,将为数百万终末期肝病患者带来生命希望,推动全球医学发展向前迈进。