2026年第二季度，FDA给了全球眼科精准医疗一个大大的惊喜。我国自主研发的基因编辑疗法GEB-101获得了FDA批准，用它来治TGFBI相关角膜营养不良。这是全球首个针对这种病的体内基因组编辑疗法获批。这个消息给我们国家生物医药领域带来了重大突破，也让全世界看到了我们在尖端生物医药领域的创新能力。TGFBI相关角膜营养不良是一种遗传病，患者常常因为基因突变导致视力下降、畏光、眼痛，最终可能失明。以往治疗方法主要靠手术，但这只是暂时缓解症状，无法根治。这次GEB-101采用RNP技术进行基因组编辑，比传统方法更高效、更精准。GEB-101把整个治疗过程简化到一次注射就可以搞定，为患者提供了一种革命性的治疗选择。 复旦附属眼耳鼻喉科医院在这个项目中发挥了关键作用。他们与国内外企业合作研发了GEB-101。临床试验计划在美国和中国同步进行。美国食品药品监督管理局对这个项目给予高度认可。GEB-101不仅有源头创新能力和临床研究质量被认可，还给后续临床试验注入了强心剂。这次获批有着多重里程碑意义：它证明了我国在基因编辑领域全链条创新能力、把治疗模式从缓解转向根治，还有中美同步开展临床试验的战略布局。 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头的IIT研究团队是这项疗法早期研究和验证的核心力量。他们的努力为患者带来了新希望。这次获批不仅体现了中国智慧的成功范例也为未来攻克更多遗传性疾病积累经验。这次进展是我国坚持自主创新、深化产学研医协同的生动缩影。期待这个成果能早日转化为临床可及的治疗方案造福更多人。