2021年的时候，胡晓霞在海南博鳌乐城医疗先行区工作，给患者提供临床急需药品保障服务，这让她首次系统地接触到罕见病群体。她发现，北京很多患者不得不去海南才能用上境外上市但国内未获批的特效药，有的患者甚至不得不选择代购渠道，权益难以保障。山东一对同患“儿童软骨发育不全”的双胞胎姐妹的案例让她印象深刻，父亲每隔三个月就得从北京飞往海南取药，非常麻烦。还有更多像肺动脉高压这样危重的患者，根本无法承受长途跋涉。胡晓霞意识到，北京有顶尖的诊疗资源和交通便利，患者对在北京本地获得治疗的期盼非常强烈。 受到触动后，她开始思考如何给罕见病患者打通生命药物的“最后一公里”。这个过程中她发现，解决罕见病用药难题不能只靠零星临时进口，而需要构建一个可持续、可复制的保障体系。2023年11月，国务院正式批复同意在北京天竺综保区设立罕见病药品保障先行区。这个消息让她兴奋不已。 2024年2月5日是一个值得铭记的日子，北京儿童医院启动了伏索利肽紧急采购进口程序。除夕当晚药学部主任还特意打电话核对信息，确保流程顺畅。这个过程中涉及到中国罕见病联盟、顺义区政府等多方力量共同呼吁。最终在2024年4月伏索利肽仅用40天就完成临时进口审批，创下最快纪录。 这次成功给了胡晓霞很大的信心和动力。她希望通过自己的履职实践推动更多政策落地。她联合中国罕见病联盟和顺义区政府等多方力量呼吁建立一个“先行区”，希望依托北京天竺综合保税区的政策优势实现保税备货。这样就能满足患者长期连续用药需求。 胡晓霞向记者展示了三年来围绕如何打通生命药物最后一公里这个课题的履职记录。她在北京市第十六届人大四次会议上提交了《关于罕见病药品保障先行区政策的建议》，并和北京市药监局、卫健委等部门商讨细节。 这个探索不仅让双胞胎姐妹一家受益，也给其他很多患者带来了福音。通过人大代表调研传递一线诉求和政府部门快速响应形成合力，“绿色通道”得以构建起来。这是一个成功典范：通过一线实践转化为政策建议回应民生期盼。 从海南博鳌初识病患之艰到北京天竺先行区落地生根，胡晓霞勾勒出一条清晰解决问题路径：用制度创新回应民生期盼。这次“北京探索”为全国破解特殊药品可及性难题提供了借鉴样本，也体现了城市治理的温度与效能。 这种跨部门协同让药品通关时间大大缩短，通过保税备货和备案制管理等长效机制为罕见病群体提供可持续保障方案。在推进健康中国建设进程中这份以代表履职为纽带凝聚多方智慧的探索正让“生命至上”理念在制度细节中熠熠生辉。