在全球有数以百计的间质性肺病里，特发性肺纤维化（IPF）占据了接近一半的比例。对于这种常常被称为“肺死亡”的疾病，医学界一直渴望找到能够逆转病情的“开关”。在2019年3月，FDA授予了一款新药突破性疗法的认定，这款药物名为PRM-151。它并非全新的分子结构，而是人类自身分泌的一种小蛋白PTX-2。当Promedior公司把这种蛋白从细胞培养液里提取出来制成药物时，实验室里的小鼠模型显示肺泡几乎完全恢复了透明。如今，针对这款药物的多项研究正在进行。PRM-151的II期试验给患者带来了希望。在试验中，患者被分为两组：前28周服用安慰剂，之后76周统一服用PRM-151。一年后的检查结果显示，FVC下降只有0.9%，而历史对照组的平均下降是8.7%。这个数据表明PRM-151显著延缓了肺功能的衰退。更直观的是6分钟步行测试：对照组平均每年下降54.9米，而用药组仅下降3.5米。这说明患者不仅能走得更远、更轻松，且全程未出现新增安全信号。为了进一步验证长效性和安全性，研究人员还开展了三年的开放标签扩展研究。结果显示没有新增毒性和剂量封顶问题，PTX-2在体内的稳态分布和半衰期与预期一致。这项研究成果发表在《柳叶刀·呼吸》杂志上，成为当时IPF领域唯一一篇被接收的III期前疗效报告。PRM-151的III期临床试验正在全球同步推进，预计在2024年揭晓结果。如果延续II期曲线，PRM-151有望成为首个把FVC年下降率压到1%以内的口服药。对于IPF患者来说，这意味着更多的自由活动空间、更少的住院次数以及更少与呼吸机相伴的日子。对于研发界而言，这是向“纤维化可逆”迈出的关键一步。