血友病是一种遗传性血液疾病，全球约有80万患者，其中我国患者人数约5万。由于先天性缺乏凝血因子，患者经常出现关节和肌肉出血，严重时可能发生致命的颅内出血。传统治疗方法需要每周进行3-5次静脉穿刺，这对患者尤其是儿童来说难以坚持。
罕见病治疗的进步体现在每一张处方和每一位患者的改变上。要让创新疗法更快、更公平地惠及患者，需要药物研发、规范诊疗、长期随访和社会支持的共同努力。帮助患者重返校园和工作岗位，既是医学进步的使命，也表明了一个社会的温度与治理能力。
血友病是一种遗传性血液疾病，全球约有80万患者，其中我国患者人数约5万。由于先天性缺乏凝血因子，患者经常出现关节和肌肉出血，严重时可能发生致命的颅内出血。传统治疗方法需要每周进行3-5次静脉穿刺，这对患者尤其是儿童来说难以坚持。
罕见病治疗的进步体现在每一张处方和每一位患者的改变上。要让创新疗法更快、更公平地惠及患者，需要药物研发、规范诊疗、长期随访和社会支持的共同努力。帮助患者重返校园和工作岗位，既是医学进步的使命，也表明了一个社会的温度与治理能力。