IF是这篇科研文章的影响因子,夏强院士领衔上海交通大学医学院附属仁济医院的团队,在国际顶尖期刊《Nature Medicine》上发了一篇重磅文章。这是关于肝脏靶向体内碱基编辑技术的Ⅰ期临床试验结果,全球首个运用这种技术治疗杂合子家族性高胆固醇血症的研究,给患者带来了全新的希望。杂合子家族性高胆固醇血症是一种常见的遗传代谢性肝病,患者因为LDLR基因突变等问题,肝脏胆固醇代谢功能有缺陷,低密度脂蛋白胆固醇一直升高,导致早发冠心病、心肌梗死等心血管疾病风险很高。治疗这个病之前,患者只有终身用药一种方法。仁济医院这次的研究证实了基因治疗的安全性和有效性,把患者从终身用药的负担中解放出来。夏强是中国工程院院士也是仁济医院院长。这项成果由仁济医院和上海交通大学医学院附属仁济医院共同完成。这次研究在仁济医院进行,并在国际学术界引起了广泛关注。给那些需要长期服药的患者带来了希望。这个试验结果发表在《自然・医学》期刊上,影响因子高达50.0。仁济医院这次取得的成果为基因治疗领域树立了新的里程碑。这项研究把杂合子家族性高胆固醇血症患者从终身用药的噩梦中解救出来。这次研究的成功给其他遗传代谢性肝病的治疗提供了新思路和新方法。