中新网广州4月21日电（记者蔡敏婕）据了解，崔伯是广东省茂名的一位81岁老人，2024年9月被转院到中山大学附属第六医院移植外科/小肠外科。这位患者此前因肠系膜扭转与肠坏死导致大面积小肠被切除，剩下的小肠长度仅为55厘米，差不多是正常人的十分之一。因为肠道吸收能力极差，再加上手术后的吻合口狭窄引发肠梗阻，崔伯被确诊患有短肠综合征。由于无法通过正常饮食摄取足够营养，崔伯不得不依靠输液袋维持生命。 对于崔伯来说，这次治疗是个转折点。2024年2月，替度格鲁肽在内地获批上市。这种药物专门针对成人和1岁以上儿童的短肠综合征肠康复治疗。它能增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，从而提高残余肠道对营养物质的自主吸收能力。今年4月21日，中山大学附属第六医院移植外科/小肠外科主任柯嘉给崔伯开出了华南地区成人的首份替度格鲁肽处方。这标志着短肠综合征患者有望摆脱长期依赖“输液袋”的困境。 柯嘉主任指出，短肠综合征是一种罕见病，我国成人患病率约为0.73/1,000,000，而且这个数字还在逐年上升。这些患者生活质量很差，因为无法经口进食摄取足够营养，绝大多数人需要长期进行肠外营养支持。为了减轻罕见病患者的经济负担，广东省卫健委积极推动相关医疗保障工作。 目前替度格鲁肽已经可以通过穗岁康等惠民保获得较大程度的报销。崔伯购买了茂名的“好心保”，再加上创新药物支付补贴，他的药物费用得到了有效报销。中山大学附属第六医院移植外科/小肠外科主任柯嘉表示：“崔伯在转入中山六院后，我们为他切除了狭窄的吻合口并再次进行了小肠-盲肠吻合。手术后患者恢复了经口进食的能力，生活质量也有所改善。”然而由于肠道长度过短，崔伯经常出现稀便或水样便的情况，并且排便次数频繁。 尽管生活质量得到了一些改善，但崔伯仍需要依靠肠外营养输液来缓解病情。为了解决这一问题，广东省卫健委采取了“做好医疗服务+优化药品供应+推动医保支持”的综合措施来保障罕见病患者的用药权益。 这次创新药开出华南首方的消息传来后，许多短肠综合征患者都看到了希望。SBS患者群体承受着难以言喻的痛苦，他们需要长期依赖静脉“输液袋”来维持生命。替度格鲁肽的出现打破了这一僵局，让SBS患者有了针对性的药物治疗方案。 2024年2月替度格鲁肽获批上市后，中山大学附属第六医院移植外科/小肠外科主任柯嘉第一时间就关注到了这个消息。他深知这种药物对于短肠综合征患者的重要性。 柯嘉团队经过多次与小肠内镜科的合作尝试后为崔伯实施了手术。手术后患者的恢复情况良好。虽然肠道长度没有改变但生活质量得到了明显提升。 2024年9月转入中山六院后柯嘉团队为崔伯实施了手术治疗并取得了成功。 这次治疗让崔伯看到了生活的新希望。“本以为以后难以正常饮食且离不开输液袋维持没想到有希望。”他说这句话时眼里满是激动和期待。 这次治疗不仅改善了崔伯的身体状况也给了他更多生活的勇气和信心。 广东省卫健委的医疗保障工作让更多的罕见病患者受益。 广州市的惠民保政策给患者带来了实实在在的好处。 崔伯购买了茂名的“好心保”加上创新药物支付补贴药物费用得到了报销。 中山大学附属第六医院移植外科/小肠外科主任柯嘉为一位短肠综合征患者开出了替度格鲁肽的华南成人首方这一举动引起了广泛关注。 创新药开出华南首方短肠综合征患者有望告别“输液袋”。 这个消息给无数患者带来了希望也让社会各界对罕见病有了更多关注和支持。