辉瑞最近大手笔收购了生物制药公司GBT，总共花了54亿美元。这个收购计划涉及到GBT的债务和净现金部分。辉瑞计划以每股68.5美元的价格，给GBT所有股东现金交易。这个交易在2019年11月已经正式启动了。这次收购使得辉瑞在SCD治疗赛道上又进一步，也标志着GBT在镰状细胞贫血研究上的努力纳入了全球巨头的战略蓝图。 镰状细胞贫血是一种终身性的遗传病，尤其是在非洲、中东和南亚血统的人群中常见。每年有上百万的患者受到影响，因为疾病带来的疼痛和器官损伤，很多患者会过早死亡。这个疾病长期被忽视了，医疗资源也无法满足患者的需求。所以辉瑞看中了这个巨大的市场空间。 GBT有两款主要产品：Oxbryta（voxelotor）和其他候选药物。Oxbryta是全球第一个被FDA批准上市的药物，它能直接抑制镰状血红蛋白的聚合。通过这个药物，患者能够口服一次每天就可以根治这个问题，和传统的输血和止痛方法形成鲜明对比。Oxbryta通过化学计量比与HbS结合，让红细胞恢复正常形态。Oxbryta在美国上市后已经在阿联酋、阿曼等国家获得批准。2021年全球销售额约为1.95亿美元。 另外还有三款候选药物GBT021601、GBT601、inclacumab，它们都获得了FDA孤儿药认定。这三款药物能够覆盖早期到晚期不同阶段的SCD治疗场景，为患者提供更全面的解决方案。辉瑞把这三个候选药物通过全球分销网络送到更多高发地区。 传统的治疗方法多是输血、止痛和抗感染，治标不治本。Oxbryta则是直接“拆散”镰状血红蛋白聚合链让红细胞恢复变形能力和降低血液粘度，从根本上减少了疼痛危机和器官梗死发生率。临床数据显示患者使用Oxbryta后住院率下降约50%。 这次收购对辉瑞来说是一个重要里程碑，也是把SCD从“孤儿病”推向“主流关注”的关键一步：在研发方面快速扩展SCD及相关罕见血液病管线；在制造方面辉瑞供应链帮助Oxbryta产能翻倍确保患者可及；在市场方面利用罕见病合作经验把孤儿药纳入更多国家医保与援助计划。 总的来说，这次54亿美元收购给全球SCD患者带来了希望和新的治疗选择。辉瑞买下GBT不仅仅是一次财务投资，更是让更多人摆脱“镰刀血”阴影的未来。