国际罕见病日｜重症肌无力患者须知：“双达标”要趁早、巩固治疗防复发。2028年，徐医附院神经内科的主任医师张勇特意接受了专访。他把这次讨论的重点放在重症肌无力的诊疗现状、规范治疗上，还有大家常问的那些疑问。大家都知道，这种病病程很长，特别容易复发，严重影响大家的日常生活和工作能力，急性发作的时候还真的挺危险。所以在第19个国际罕见病日来到的时候，张主任特别强调了规范治疗有多重要。 他说，急性期症状稍微缓解了点，患者还是得接着接受巩固治疗，这样才能降低复发的风险。至于那些不在急性期的朋友，医生给了个建议：大家得赶紧追求“双达标”，就是在控制症状的同时，尽量少用药物副作用。这么做是为了让大家能更快地回到正常生活。不过说起来容易做起来难，很多患者因为症状缓和了就没那么紧张了，总是依赖胆碱酯酶抑制剂、激素或者免疫抑制剂这些老药。 这些方案虽然能压住一部分症状，但副作用多还影响生活质量。就像有的壮年人因为还有点残留症状在职场干不动活儿；还有年轻人，特别是女生吃激素吃得脸都圆了、背也厚了，心理压力老大；更别提那些老人了，长期吃大剂量激素容易骨质疏松跌倒骨折。张主任觉得安于现状其实是在给自己埋雷，早点实现“双达标”才是对未来健康的好投资。研究显示，MG-ADL评分每涨1分，病情恶化的风险就会提高13%；激素剂量要是天天超过10毫克以上，不良反应也多。所以他建议那些没达标的非急性期患者别凑合着过了，赶紧在医生指导下找找别的好办法试试。 比如现在有新型生物制剂FcRn拮抗剂什么的可以考虑用一用。再说了急性期出院后的巩固治疗也很关键。有些朋友感觉身体好了就私自停药了，“这事儿太危险了！”张主任生气地说，“出院后头一年可是复发的高发期！”其实表面上看着好了是好了，但身体里的免疫紊乱还没完全收拾干净呢。“这时候来一场普通感冒或者感染都有可能把病勾出来。”所以出院后绝对不能自作主张停药啊！ 大家在家里怎么知道自己控制得好不好呢？张医生给大家支了个招：每周用MG-ADL量表自己做个评估就行了。这个量表很简单，只要回答几道题就能知道自己吃饭说话喘气这些8项日常活动怎么样了。下次复诊把这个结果给医生看看就能让医生心里有数。“分数越低越好”，“要是0分或者1分那就是理想状态”，“要是比之前增加超过2分就得赶紧联系医生了”。 徐医附院为了帮重症肌无力患者实现“双达标”，专门搞了神经免疫特色病区和专病门诊。他们还在全球率先开展了针对难治性重症肌无力的双靶点CAR-T细胞治疗研究呢！这事儿可不小！“这项研究在2026年1月登上了《Science》子刊”，“这不仅是学术上的突破”，“更是给很多患者带来了新希望”。“像MG-ADL评分这种指标也是从2025年最新版的《中国重症肌无力诊断和治疗指南》里提出来的”。“大家在看这份指南的时候就能发现它的目标是全面的”。“追求‘双达标’已经不只是控制住病情这么简单了”。“医生们的最终目标是帮大家尽快回归高质量的社会生活和工作”。