湖南省儿童医院在2月28日率先把地夫可特、维托拉生还有伏索利肽这3款罕见病治疗药引进到了湖南。针对杜氏肌营养不良（DMD）和软骨发育不全这两类罕见病，以前孩子和家长要么靠激素拖着病，要么就得满中国跑着去买药。现在不一样了，这些都在医院里就能搞定。 DMD患儿通常会逐渐失去肌肉力量，地夫可特作为口服药能改善他们的运动功能；维托拉生则是专门针对基因突变的精准靶向药。湖南省儿童医院副院长吴丽文专门给要打维托拉生的DMD患儿小彦检查身体。湖南省儿童医院已经给首批符合条件的孩子用上了维托拉生，他们现在在家门口就能享受到最新的精准治疗。 软骨发育不全是因为FGFR3基因突变引起的骨骼障碍，这种病以前国内没什么好办法。医院拿到了临时进口的创新靶向药物伏索利肽，成为湖南首个使用它的机构，把孩子和家长跨省寻医问药的苦难给终结了。 吴丽文副院长跟记者说：“对这些孩子来说，时间就是生命窗口，能不能抓住全看有没有药。我们每引进一款新药，都是在给他们多争取一点成长的机会。”湖南省儿童医院以后还会继续盯着全球的诊疗动向，把国际上的好东西引进来。 潇湘晨报的记者报道说，湖南省儿童医院以后还会在国家政策的帮助下，打通从国际前沿到患儿床边的“最后一公里”，给这些家庭减轻负担。