在自身免疫疾病治疗领域，干燥综合征长期处于“能缓解症状、难触及病因”的困境；这是一种以眼干、口干为典型表现的慢性疾病，全球发病率约为0.5%—1%，其中约30%的患者可能出现肺纤维化、肾小管酸中毒等严重并发症。由于发病机制复杂，现阶段治疗多以人工泪液、免疫抑制剂等对症措施为主，难以有效阻止疾病进展。 荣昌生物研发的泰它西普可同时阻断BLyS与APRIL两条信号通路，从上游干预异常免疫反应。临床前研究显示，该药物可抑制B细胞过度活化，减少自身抗体产生。2025年公布的国内Ⅲ期结果显示，用药组患者ESSDAI评分平均下降6.2分，相较对照组改善率达73%，腺体功能对应的指标也出现同步提升。 此次启动的UPSTREAM-SjD全球研究采用国际多中心设计，并严格依据ACR/EULAR诊断标准入组。研究方案重点纳入ESSDAI评分≥5的中重度患者，主要终点为疾病活动指数的变化，同时评估腺体功能恢复与生活质量改善等次要终点。研究负责人Jean-Paul Kress博士表示，该双靶点机制在同类研究中具有独特性。 市场层面，全球干燥综合征治疗市场预计到2028年将达到42亿美元。目前除泰它西普外，仅有利妥昔单抗等少数药物进入Ⅱ期研究。我国药监部门已于2025年受理泰它西普的上市申请，如进展顺利，预计有望在2026年内在中、美、欧三地同步获得监管批准。
干燥综合征并非“轻症”，其隐匿起病、长期迁延及多器官受累的特点，决定了治疗创新不能仅停留在缓解不适，更需要围绕机制开展验证并以临床证据支撑；全球Ⅲ期研究的推进，是从科学发现走向临床可及的重要一步。能否将“对因治疗”的设想转化为患者真正可获得、可负担且可长期使用的方案，考验的不只是单一药物的表现，也取决于医学研究、监管评估与医疗服务体系的协同能力。