今年的两会期间，全国人大代表、华海药业总裁陈保华提交了好几份议案和建议，当中有一份是专门聊罕见病药的高质量发展。记者丁爽在贝壳财经那儿写了相关的报道。陈保华提到，国家刚出台的《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》让创新药的发展劲头很足，像肿瘤、代谢性疾病还有自身免疫病这些领域都有了很大突破。可问题是从研发到给病人用上药的“最后一公里”还是不通畅，尤其是罕见病药物的发展更是困难重重。我国的罕见病患者数量庞大，已经超过2000万人了。 不过因为每个病种的发病率很低、研发成本高、市场回报又少，大家买药治病特别难。这不但耽误了病人及时看病，还拖了咱们医药产业和健康中国战略的后腿。陈保华认为，罕见病药物研发现在主要面临四个大麻烦：激励政策不给力导致没人愿意干；审评审批跟医保准入配合得不好；医院诊断和医院准入这块有短板；还有就是没有健全的支付体系让患者负担不起药费。 针对这些问题，他给出了一揽子建议。比如健全激励体系和资金保障，建立国际接轨的“孤儿药资格认定”制度。再比如优化审评审批和医保准入的流程，设立专门的审评通道，让部门之间配合得更紧密。还有要提高药的临床可及性和使用效率，加强诊疗能力建设。最重要的是构建多层次的支付保障体系，大力发展商业健康保险。 特别是关于医保支付这块儿，陈保华主张实行分类管理原则。对于那些已经被认定为“孤儿药”的创新药，在医保目录调整或者药品集中带量采购时不要把它们放进常规的竞价范围里去竞争，这样能保障企业继续搞研发的积极性。贝壳财经的编辑陈莉负责这次的文字编辑工作，柳宝庆帮忙校对了文章内容。