全球首个肝脏靶向体内碱基编辑Ⅰ期临床结果公布,为家族性高胆固醇血症提供新治疗思路

遗传代谢性疾病治疗实现突破。上海交通大学医学院附属仁济医院近日公布的临床研究成果在国际医学界引起广泛关注。夏强院士团队开展的全球首例肝脏靶向基因编辑治疗试验,为杂合子家族性高胆固醇血症该医学难题提供了新的解决方案。

基因编辑技术从实验室走向临床,是人类对抗遗传性疾病的重要进展;这项研究不仅给家族性高胆固醇血症患者带来希望,也为其他遗传代谢疾病的治疗开辟了新途径。随着技术进步和临床经验积累,精准医疗将在更广泛的疾病领域发挥作用,造福更多患者。这既是医学科技发展的方向,也说明了以人民健康为中心的发展理念。