1月28日，总台央视记者帅俊全和褚尔嘉在中国科学院深圳先进技术研究院采访时获悉，科研团队耗时五年终于解决了难题，用AAV这种腺相关病毒载体给细胞送基因时，因为最多只能塞进去4.7kb也就是4700个碱基对，导致很多像孤独症和癫痫这样的遗传病治疗手段受限。为了克服这个限制，帅俊全在现场看到了他们提出的叫“AAVLINK”的新策略。这个策略巧妙地把长基因截成两半，分别装进两个AAV里。其中一个装上lox位点这种像“分子魔术贴”一样的东西，另一个除了装另一半基因，还带着Cre重组酶。等到两个载体进入细胞后，Cre重组酶就能识别魔术贴，把两段基因精准拼合起来，让它们表达出完整的功能。为了让这门手艺更安全，团队还开发了升级版，彻底解决了基因重排和免疫反应的隐患。 实验显示，这种方法能高效重建大片段基因，还不会产生截断蛋白，重组效率比老办法高出一大截。动物实验也表明，该技术能改善小鼠的行为和癫痫表现。未来团队还会进一步研究全身递送效率、验证机制和灵长类模型，最终把这项成果转化到临床治疗中去。