全球外泌体行业的发展速度正在加快，两个重要的候选产品即将上市，临床价值也得到了监管机构的认可。54%和91%这些数字直观展示了Deramiocel这款同种异体外泌体细胞疗法对DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能的改善效果。让我们把视线转向Capricor，它的首发管线Deramiocel由心脏来源细胞（CDCs）组成，通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体来改善患者情况。为了证明效果，Capricor把关键性III期HOPE-3试验的数据展示了出来。该研究在美国20个顶尖临床中心纳入106名受试者，数据显示Deramiocel在关键指标上都有显著进步。与安慰剂相比，上肢功能疾病进展减缓了54%，左心室射血分数减缓了91%。在HOPE-3试验取得阳性顶线数据后，Capricor把美国FDA对Deramiocel针对DMD心肌病的BLA审评恢复过来了。CRL的撤销意味着监管机构认可了这个疗法的潜力。截至目前，FDA在回复中没有提出任何潜在审评问题。给Deramiocel最终获批带来了希望。 如果Deramiocel最终获批，Capricor就能拿到FDA颁发的优先审评券（PRV）。这个券可以让公司加速后续管线的审评进度，也可以拿来卖钱赚经济收益。除了Deramiocel还有一款外泌体疗法是PEP生物制剂™，是INTENT开发的管线。这个疗法被FDA给予快速通道认证和初步儿科研究计划的支持。 给PEP生物制剂™ 用来治疗糖尿病足溃疡（DFU）提供了便利。现在INTENT正在筹备关键性III期临床试验和未来注册申报和商业化工作，如果进展顺利，它将是全球首款针对DFU的外泌体疗法。为了让大家了解更多外泌体领域最新消息点亮星标，关注[博雅生命公众号]。 为了防止侵权或者不当使用请注意转载授权问题声明；本文旨在科普知识分享和传递行业前沿进展；不作为官方立场也不构成价值判断；仅供读者参考非广告目的也不是产品贩卖；本账号原创文章可能包含购买的版权图片；转载请谨慎处理版权问题及时联系我们删除或处理。