现在大家终于有了属于自己的罕见病定义，可是怎么给患者补上最后一块支付保障的拼图，这还是个大问题。正好今天是世界罕见病日，今年的主题叫“不止罕见”。看看数据就知道，到了2025年底，国家医保目录里的罕见病药一共有136个，不光覆盖了第一批和第二批的病，还能把207个病里的69种都照顾到了，大家买药的难度算是小了点。不过还是有不少人觉得药是有了但很难用，好不容易活着了却没法好好过日子，就像被困在孤岛上找不到路。 解放日报·上观新闻的记者特地去采访了专家，他们建议得用更完善的制度和多方给钱的机制把这块拼图补齐了，好让更多患者能稳当看病、真正回到社会里去。其实疼的地方还是有的。大家最早说的“罕见病”概念得追溯到上世纪七十年代了。咱们国家从九十年代开始也是在专家的推动下慢慢关注这一行的。最近这十五年取得了不少进展。记者还了解到上海之前在全国头一个弄出来56个能治的病名单，给政府制定政策提供了很好的参考。2014年的时候上海又率先成立了地方性罕见病防治基金会，专门给患者们奔走呼号。现在的定义也是好多专家一起定的：新生儿发病率低于万分之一、或者人群患病率低于万分之一、或者单病种在咱们国家人数低于14万，只要占一样就是罕见病。 跟那些常见病不一样，罕见病的药要想保起来更麻烦。上海市罕见病防治基金会理事长、中华医学会罕见病分会副主任委员、中国医师协会儿科医师分会会长黄国英就说过，这就是为什么大家一直呼吁得建个多层次的医疗保障体系。近几年医保目录调整挺多的，好多高价药通过谈判进了医保价格便宜了不少。再加上商业保险也普及了不少，算是给患者家庭盖了第二道防线。 但对于那些治疗费特别贵又得吃一辈子药的人来说，钱的问题还是没法彻底解决。黄国英举了个例子说：戈谢病就特别残酷。现在医保里的药有不少限制（儿童还没包括进去），要是因为没钱断了药骨头就会长歪了身体也全坏了；要是接着吃下去对家里负担又重得吓人。早在2013年上海就试着用“大家一起掏钱”的模式来破解这高价药的难题了。这种办法后来也被浙江、江苏这些地方借鉴了。 具体说到戈谢病的时候上海之前是先设立了专项救助基金来帮这部分人吃药的，效果很不错。专家觉得要是在条件允许的范围内能针对这种特别要命的罕见病多弄点专项基金精准补助一下就更好了，这才是真正的“上海温度”。