罕见病患者用药难题长期困扰我国医疗卫生事业。由于罕见病药品市场规模小、研发投入大，国际制药企业上市积极性不高，导致许多国外已上市创新药在国内无法及时获得。该矛盾在临床实践中表现尤为突出，患者往往因药品不可及而失去最佳治疗机会。 为破解这一难题，北京市在顺义区率先探索建立罕见病药品保障先行区，创新推出了具有突破性意义的"北京模式"。该模式通过白名单制度明确准入标准，利用保税备货机制加快供应速度，采用分次出区方式灵活满足临床需求，建立全程可溯体系确保用药安全。这多项创新举措有效打通了国外已上市、国内未上市临床急需药品的使用通道，为患者提供了新的希望。 北京大学第一医院药剂科主任周颖介绍，截至目前，该院已通过先行区绿色通道成功获批包括沃拉西德尼、Sotatercept、艾拉司群等7款临床急需和罕见病药品。这些药品的引进不仅为罕见病患者带来了生存希望，也为医疗机构破解了罕见病诊疗的痛点难点，为临床药学学科发展带来了新动力。北京友谊医院药学部副主任李新刚评价称，该政策实现了从"人等药"到"药等人"的转变，让我国罕见病患者能同步获益于国际前沿创新药。 政策创新的背后是多部门的合力推进。北京市药监局、卫健委、医保局、商务局等部门分别从药品申报、专家评估、医保支持、贸易便利等维度提供支持。天竺海关推行通关便利化措施，大幅缩短药品通关时间。首都机场临空经济区管委会作为先行区建设的推动者，积极协调各方资源，推动政策落地见效。 顺义区医药健康产业的发展为这一创新提供了坚实基础。依托首都国际机场链接全球57个国家225个航点的航运优势，顺义区已成为全国医药贸易的重要枢纽。天竺综保区医药贸易额连续三年突破千亿元，占全国近三分之一，天竺口岸成为国内最大医药贸易口岸。2025年，顺义区医药健康产业整体规模达691亿元，连续3年年均增速达17.4%。 跨国药企对这一创新举措反应积极。丹麦灵北制药有限公司总经理张一帆表示，政府营商环境优化和服务支持为企业创新发展提供了有力支撑。此次活动搭建的政企沟通渠道，能够有效推动政策精准落地，快速响应企业诉求，深入坚定了企业在华发展的信心。 下一步，首都机场临空经济区将持续深化先行区建设，推动临床急需及罕见病药品进口，建立完善药械创新联动服务机制，推动产业链全链条发展。顺义区首个医药健康产业专项支持政策的发布，将进一步强化该区在医药贸易领域的枢纽地位，吸引跨国药企在临空经济区布局研发、分拨与供应链业务，助力千亿级医药贸易产业集群发展。
从"人等药"到"药等人"的转变反映了医疗服务的人本理念；顺义区的实践证明，通过制度创新可以兼顾用药安全和可及性。此探索不仅造福罕见病患者，也为医药产业高质量发展提供了可借鉴的经验。在全球医药创新加速的背景下，这种多方协作模式值得继续推广。