DNL310最新动态！Tividenofusp Alfa的临床数据还在不断地往外冒。黏多糖贮积症Ⅱ型，也就是亨特综合征，这种病不仅伤着身体，还把脑子给连累了，以前最大的难题就是药没法透过血脑屏障到脑子里去。Tividenofusp Alfa，也就是DNL310，用了个新点子把药送到了脑子里。最近随访出来的长期数据特别抢眼，给治病提供了不少真凭实据。 这次长期随访里最亮的一点，是代谢底物变好了。治疗24周后，病人脑子里的硫酸乙酰肝素少了91%，尿里的也少了88%，好多指标都跟正常人差不多了，而且好处一直延续到了153周，身体的负担减下来不少。神经和器官方面也跟着变好，血清神经丝轻链这种伤神经元的指标，第49周降了21%，第153周直接掉了76%。大多数病人的肝体积都恢复正常了，听力和行为能力也跟着涨。 这药的安全性挺稳当的。不舒服主要是输液引起的轻中度反应，慢慢治着这些反应就没了，这就说明长期吃没问题。最新消息说DNL310在美国FDA那儿拿到了突破性疗法和优先审评的资格，BLA申请正在审，PDUFA定在了2026年4月5日。这次新药的上市脚步越来越稳了。 这药不光在美国火，还在国际学术大会上亮了相，证明了血脑屏障技术在溶酶体贮积症上真管用。香港登越药业觉得MPSⅡ型的病人以前没啥药可选，中枢问题很难治。DNL310不断更新的数据不光说明管用也安全，还让神经代谢病的治法规矩多了。 香港登越药业以后会盯着DNL310的审批进展、新数据还有怎么进全球市场这些事儿，帮着大家掌握最前线的治疗消息，一起让少见病的治疗变得更实惠、更能看得见希望。